艾曲波帕用于免疫抑制无效的重型再障,并需关注肝毒性等不良反应。
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艾曲波帕起初用于治疗免疫性血小板减少症,经过临床试验证实:艾曲波帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化,促进血小板的生成,还有促进骨髄造血干细胞的增殖和分化,从而改善造血功能的作用,于2014年批准用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。目前研究认为艾曲波帕可能通过以下机制在AA治疗中发挥作用:

一、刺激并维持造血干细胞,减少IFN对造血干细胞的抑制;
二、促进免疫耐受,抑制巨噬细胞活性、削弱树突状细胞成熟、增加调节性B细胞及调节性T细胞数量;

三、免疫调节,进而减少IFN及TNF的释放、增加转化生长因子(TGF)释放。艾曲波帕较常见不良反应包括:恶心、呕吐、月经过多、肌肉痛、感觉异常、白内障、消化不良、痕斑、血小板减少、ALT/AST增加和结膜出血。黑框警告提示肝毒性风险,开始治疗前测定血清转氨酶和胆红素,调整剂量期每2周1次,稳定剂量后每月1次。







