问答分析:
可以。艾曲波帕已获批用于原发免疫性血小板减少症(ITP),还获批用于慢性丙型肝炎相关血小板减少症(配合干扰素治疗)以及对免疫抑制疗法应答不足的重型再生障碍性贫血。
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可以。艾曲波帕(Eltrombopag,商品名瑞弗兰)已获批用于原发免疫性血小板减少症(ITP)。它还获批用于慢性丙型肝炎相关血小板减少症(以便启动并维持以干扰素为基础的抗病毒治疗),以及对免疫抑制疗法应答不足的重型再生障碍性贫血。它不是骨髓增生异常综合征(MDS)的获批适应症。
2018年1月4日,艾曲波帕获得当时CFDA批准在中国上市,用于治疗原发免疫性血小板减少症。此前,美国FDA于2012年12月批准其用于慢性丙型肝炎(CHC)患者血小板减少症,以便血小板过低、难以启动或维持干扰素治疗的患者完成肝病标准疗法;2014年2月3日又授予突破性治疗资格,用于对免疫疗法没有充分响应的严重型再生障碍性贫血患者的血细胞减少。
一项名为EXTEND的临床试验纳入302名确诊时间不少于6个月的慢性/持续性ITP患者,评估长期治疗的安全性和有效性。结果显示,接受艾曲波帕治疗的两周内,患者中位血小板计数升高至≥50×10^9/L,且中位血小板计数>50×10^9/L可维持4年以上。治疗后整体出血率降低;按世界卫生组织出血量表,研究中多数出血为1级或2级。39%的患者能够减少或永久停止一种或多种伴随ITP药物,且不需要救援治疗,治疗效果至少维持24周。
常见副作用包括头痛、腹泻、肌肉酸痛、恶心、疲倦等。服药期间应定期监测肝功能(包括ALT、AST和胆红素):剂量调整阶段每两周一次,剂量稳定后每月一次;肝功能异常者则每周监测,直至稳定或回到正常值。若症状持续或加重,须及时就医。
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