安进研发的Nplate（romiplostim）获美国FDA批准补充申请，可用于1岁及以上、ITP持续至少6个月且对皮质类固醇等应答不足的儿科患者。
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近日，安进（Amgen）研发的血小板新药Nplate（romiplostim）被美国FDA批准了其补充生物制品许可申请（sBLA），该药可用于治疗1岁及以上的儿科患者，他们均应符合免疫性血小板减少症（ITP）持续至少6个月，且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的条件。
免疫性血小板减少症（ITP）是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，特征为血液中血小板计数低（血小板减少症）和血小板生成受损。ITP儿科患者因血小板计数较低，有发生严重出血事件和自发性擦伤风险。这些儿科患者的治疗选择较少，尤其是一些难治性患者。
在临床上，ITP儿科患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平，降低出血风险、改善症状。有临床研究数据表明，该药可降低出血事件的频率和严重程度，帮助患者维持血小板计数在安全范围内。
Nplate是一种模仿人体天然TPO的血小板生成素（TPO）受体激动剂，主要用以帮助提升ITP患者血小板计数。早前，Nplate在美国就被批准用于对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者。欧盟方面，Nplate可用于治疗ITP成人患者，以及用于ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者。截至当时资讯，该药已经获得67个国家的批准。
两项安慰剂对照研究（III期研究和I/II期研究）证实了Nplate的有效性。来自III期研究的数据显示，与安慰剂组相比，Nplate治疗组血小板总缓解率显著提高（71% vs 20%，p＜0.05）、持久血小板缓解率显著提高（52% vs 10%，p＜0.05）。在这2项研究中，Nplate治疗组最常见的不良反应（发生率≥25%）包括挫伤、上呼吸道感染、口咽痛。
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