米他匹伐(Aqvesme)

处方药

温馨提示

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请按药品说明书或者在药师指导下购买和使用。

通用名称：

米他匹伐(Aqvesme)

药品规格：

100mg*56片/盒

生产企业：

功能主治：

地中海贫血是一种由于珠蛋白基因缺陷导致血红蛋白合成不足的遗传性血液疾病，患者长期面临慢性贫血、无效造血、溶血及铁过载等并发症的困扰，生活质量受到严重影响。传统治疗主要依赖规律输血和祛铁治疗，但存在诸多局限与不便。米他匹伐(Aqvesme)的获批，为这类患者提供了全新的疾病修饰治疗路径。 Aqvesme的适应症明确为治疗成人α或β地中海贫血相关的贫血。其作用机制在于精准靶向红细胞内的丙酮酸激酶(PK)，通过变构激活提升PK活性，从而改善红细胞能量代谢，稳定红细胞膜，减少无效造血和慢性溶血。这不仅能从病理生理学层面干预疾病进程，也为患者带来了从根源上改善贫血、提升血红蛋白水平的可能性。米他匹伐(Aqvesme)的上市填补了地中海贫血领域靶向药物治疗的空白。它通过创新的作用机制，直接针对疾病核心病理环节，旨在改善患者的长期血液学结局和生活质量，代表了地中海贫血治疗领域的一个重要进步。

摘要

米他匹伐(Aqvesme)是由美国安吉奥斯制药公司(Agios Pharmaceuticals ,Inc.)研发的一款首创口服小分子丙酮酸激酶(PK)激活剂，标志着对这类遗传性溶血性贫血疾病管理模式的重大转变。在国外，Aqvesme的获批与拓展受到了行业广泛关注。在针对输血依赖型和非输血依赖型地中海贫血患者的III期临床试验中均达到了主要终点，显著提升了血红蛋白水平或降低了输血负担。欧洲药品管理局(EMA)也已受理了其上市许可申请，显示出该药物在全球范围内为传统治疗方案有限的地中海贫血患者提供了新的、便捷的口服治疗选择，具有重要的临床价值。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

注意事项

肝细胞损伤风险

用药期间需定期监测肝功能，肝硬化患者禁用。若出现食欲减退、恶心、右上腹疼痛、呕吐、巩膜黄染、黄疸、尿色加深等肝损伤相关症状，应立即告知医生。

AQVESMEREMS项目

因存在肝细胞损伤风险，该药物仅通过名为AQVESMEREMS的限制性项目提供。处方医生需通过注册并完成培训获得认证，需向患者告知肝细胞损伤风险，且需通过肝功能监测评估患者是否适合用药。患者需注册参与该REMSprogram并遵守监测要求。药房需通过注册获得认证，仅向授权患者发放药物。

用药指导

严格按照医嘱用药，不得擅自调整剂量或停药。若漏服药物，需按规定处理，不可在下次服用双倍剂量。

建议严格遵循医生推荐剂量和复查安排，密切观察身体反应。如出现异常，应及时联系医生调整方案，确保治疗效果和身体状态同步管理。