米他匹伐 mitapivat Pyrukynd

【贮藏】 储存在20℃至25℃，允许偏差在15℃至30℃之间。使用前将吸塑包装保存在原纸箱中，直至使用。 　　【适应症】 　　Pyrukynd适用于治疗丙酮酸激酶(PK)缺乏的成人溶血性贫血。 　　【推荐剂量和给药方法】 　　一、推荐给药剂量 　　Pyrukynd与食物一起或不与食物一起服用，整个吞服。不要分开，粉碎，咀嚼，或溶解药片。 　　Pyrukynd的起始剂量为每日口服两次5mg。为了逐渐增加血红蛋白(Hb),将Pyrukynd从每天两次5 mg滴定增加至每天两次20mg

米他匹伐(Aqvesme)

米他匹伐(Aqvesme)是由美国安吉奥斯制药公司(Agios Pharmaceuticals ,Inc.)研发的一款首创口服小分子丙酮酸激酶(PK)激活剂，标志着对这类遗传性溶血性贫血疾病管理模式的重大转变。在国外，Aqvesme的获批与拓展受到了行业广泛关注。 在针对输血依赖型和非输血依赖型地中海贫血患者的III期临床试验中均达到了主要终点，显著提升了血红蛋白水平或降低了输血负担。欧洲药品管理局(EMA)也已受理了其上市许可申请，显示出该药物在全球范围内为传统治疗方案有限的地中海贫血患者提供了新的、便捷的口服治疗选择，具有重要的临床价值。