康赛珠单抗 Concizumab Alhemo

2024年12月20日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Novo Nordisk(诺和诺德)开发的Alhemo(concizumab-mtci)作为一种每日皮下注射一次的常规治疗，以预防或减少12岁及以上血友病A或B成人和儿童患者的出血频率，这些患者体内存在凝血因子抑制物：患有FVIII抑制物的血友病A（先天性因子VIII缺乏症）；患有FIX抑制物的血友病B（先天性IX因子缺乏症）。 【生产企业】：Novo Nordisk（诺和诺德） 【规格】：①60mg/1.5mL（40mg/mL）

依度沙班 edoxaban Savaysa

【适应症和用途】 　　SAVAYSA是一个凝血因子Xa抑制剂适用于： 　　在有非瓣膜房颤(NVAF)患者中减低卒中和全身栓塞(SE)的风险 　　对NVAF使用的缺限 　　在有肌酐清除率(CrCL)>95mL/min患者中不应使用SAVAYSA因为在最高被研究剂量(60mg)与华法林比较时缺血性卒中的风险增加 　　SAVAYSA是适用为用一种肠道外抗凝剂初始治疗后的5-10天为深静脉血栓形成(DVT)和肺栓塞(PE)的治疗 　　【剂量和给药方法】 　　⑴ NVAF的治疗：

人凝血因子XIII浓缩物 Factor XIII Concentrate (Human) Corifact

【功能与主治】 　　它是一种人凝血因子XIII浓缩物，用于防止先天性因子XIII缺失者出血。遗传性出血类疾病是一种比较罕见的疾病，XIII因子是凝血环节中很重要的一环，由XIII因子缺乏引起的大出血，严重影响生活质量，更危及病人生命安危。 　　【剂型规格】 　　注射液，1000-1600单位/瓶。 　　【用法用量】 　　本品为注射液，不得与其他药品混合注射，单独使用输液工具进行滴注。建议的初始剂量为40单位每公斤体重，需在医师指导下严格进行输注。 　　【禁忌】

人凝血酶原复合物浓缩物 prothrombin complex concentrate octaplex

【适应症和用途】 　　人凝血酶原复合物浓缩物(凝血酶原复合物浓缩物，人-lans)是一种凝血因子替代药物，适用于紧急逆转需要紧急手术/侵入性手术的成年患者由维生素K拮抗剂(VKA，例如华法林)治疗引起的获得性凝血因子缺乏症。 　　【剂量和给药】 　　仅供重构后静脉内使用。 　　• 人凝血酶原复合物浓缩物剂量应根据患者的初始国际标准化比率(INR)值和体重进行个体化。 　　•在接受人凝血酶原复合物浓缩物治疗的患者中同时给予维生素K，以便在人凝血酶原复合物浓缩物效应减弱后维持因子水平。

艾美赛珠单抗注射液

适应症 　　本品适用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病(先天性凝血因子VIII缺乏)成人和儿童患者的常规预防性治疗以防止出血或降低出血发生的频率。 　　用法用量 　　本品应在有血友病和/或出血疾病治疗经验的医生指导下使用。 　　如需用其他生物制品替换，应事先获得处方医师同意。 　　开始本品治疗前一天应中止旁路制剂治疗(例如：凝血酶原复合物，活化重组人凝血因子VII)(参见【注意事项】)。 　　推荐剂量最初4周的推荐剂量为3mg/kg每周一次(负荷剂量)，随后为1

芬妥司兰钠注射液(Fitusiran)

芬妥司兰钠注射液(Fitusiran)由法国赛诺菲旗下健赞(Genzyme)负责开发与商业化运营，于2025年3月28日获得美国FDA批准上市，是全球首款靶向下调抗凝血酶的siRNA类血友病治疗药物，拿到FDA突破性疗法、孤儿药、快速通道多重资格认定，填补了伴抑制物血友病群体长效预防的临床空白Sanofi。 芬妥司兰钠注射液(Fitusiran)通过皮下给药、给药频次低的特点，改变传统血友病频繁静脉输注的治疗模式；也着重提示黑框警告相关安全风险，提醒临床需要持续监测抗凝血酶活性，警惕血栓、胆囊疾病、肝损伤的潜在风险，不能单纯追求疗效而忽视安全性管理。

马塔西单抗(Marstacimab-hncq)

马塔西单抗(Marstacimab-hncq)由美国辉瑞公司原研开发，是一种靶向组织因子途径抑制物(TFPI)的人源化IgG1单克隆抗体。该药于2024年获得美国食品药品监督管理局(FDA)首次批准上市，用于血友病A或B型患者(无论是否存在抑制物)的常规预防治疗。作为全球首个获批的TFPI拮抗剂类药物，通过重新建立凝血平衡，为血友病患者提供了一种不同于传统因子替代或旁路制剂的创新预防策略。 马塔西单抗获批基于两项关键性开放标签研究(BASIS及其儿科扩展BASIS KIDS)的积极数据，结果曾多次在国际血栓与止血学会(ISTH)年会及美国血液学会(ASH)年会上公布，并发表于《新英格兰医学杂志》等权威期刊。海外媒体普遍认为，该药简化了给药方案(每周一次皮下注射)且不受抑制物状态影响，为既往治疗负担沉重的血友病群体提供了更具便利性的选择。

艾美赛珠单抗(Emicizumab)

艾美赛珠单抗由瑞士罗氏制药公司研发，作为一款双特异性抗体药物，最早于2017年获美国FDA批准上市，用于治疗A型血友病患者。其独特机制为血友病治疗带来新突破，获得了医学界的高度关注。 在国外，多家媒体和学术期刊持续报道该药物的临床进展与应用效果。部分新闻提到，艾美赛珠单抗显著降低患者出血率，并改善生活质量，也推动了全球范围内对血友病治疗模式的重新审视。在国内也已获批上市，但尚未纳入医保报销。