沃塞洛托(voxelotor)

沃塞洛托(voxelotor)

沃塞洛托(voxelotor)为血红蛋白S聚合抑制剂，适用于治疗4岁及以上成人和儿科患者的镰状细胞病。本适应症基于血红蛋白(Hb)升高数据获得加速批准，其持续批准可能取决于验证性试验中对临床获益的确认和描述。

临床中显示，沃塞洛托可显著升高患者血红蛋白水平，减少溶血相关指标(间接胆红素、网织红细胞百分比)，改善镰状细胞病相关症状。

为了降低沃塞洛托(voxelotor)的用药风险，患者应严格遵循医生指导，按照推荐剂量和用药频率服用，并注意食物、其他药物可能对吸收和代谢的影响。

成人及12岁以上儿科患者推荐剂量

沃塞洛托的推荐剂量为口服1500mg，每日一次。

4岁至11岁儿科患者推荐剂量

需根据患者的吞咽片剂能力和体重，选择合适的剂型(沃塞洛托普通片剂或沃塞洛托口服混悬用片剂)。

4岁至11岁儿科患者的沃塞洛托推荐剂量如下：

体重40千克及以上：每日一次，1500mg。

体重20千克至不足40千克：每日一次，900mg。

体重10千克至不足20千克：每日一次，600mg。

肝功能不全的成人及12岁以上儿科患者推荐剂量

重度肝功能不全(Child-PughC级)患者：口服1000mg，每日一次。

轻度或中度肝功能不全患者：无需调整沃塞洛托剂量。

肝功能不全的4岁至11岁儿科患者推荐剂量

重度肝功能不全(Child-PughC级)患者推荐剂量如下：

体重40千克及以上：每日一次，1000mg(2片500mg普通片剂)或900mg(3片300mg口服混悬用片剂或3片300mg普通片剂)。

体重20千克至不足40千克：每日一次，600mg。

体重10千克至不足20千克：每日一次，300mg。

轻度或中度肝功能不全患者：无需调整沃塞洛托剂量。

与强或中度CYP3A4诱导剂合用时，成人及12岁以上儿科患者的沃塞洛托推荐剂量

应避免沃塞洛托与强或中度CYP3A4诱导剂合用。

若无法避免与强CYP3A4诱导剂合用：口服2500mg，每日一次。

若无法避免与中度CYP3A4诱导剂合用：口服2000mg，每日一次。

与强或中度CYP3A4诱导剂合用时，4岁至11岁儿科患者的沃塞洛托推荐剂量

应避免沃塞洛托与强或中度CYP3A4诱导剂合用。

若无法避免合用，推荐剂量如下：

体重40千克及以上

与强CYP3A4诱导剂合用：每日一次，2500mg(5片500mg普通片剂)或2400mg(8片300mg口服混悬用片剂或8片300mg普通片剂)。

与中度CYP3A4诱导剂合用：每日一次，2000mg(4片500mg普通片剂)或2100mg(7片300mg口服混悬用片剂或7片300mg普通片剂)。

体重20千克至不足40千克

与强CYP3A4诱导剂合用：每日一次，1500mg。

与中度CYP3A4诱导剂合用：每日一次，1200mg。

体重10千克至不足20千克

与强或中度CYP3A4诱导剂合用：每日一次，900mg。

重要给药说明

给药方式：口服，每日一次，可与食物同服或空腹服用。

漏服处理：若漏服一剂或未服完一剂，次日恢复常规给药即可。

合用说明：沃塞洛托可与羟基脲合用或单独使用。

沃塞洛托300mg及500mg普通片剂

患者需整片吞服，不可切割、压碎或咀嚼。

沃塞洛托300mg口服混悬用片剂

服用前需立即将片剂分散于室温下的澄清液体中(如饮用水、无糖汽水、苹果汁、澄清电解质饮料、澄清风味饮料或澄清运动饮料)，分散后再吞咽。

不可整片吞服，也不可切割、压碎或咀嚼。

剂量、所需口服混悬用片剂数量及最低推荐澄清液体体积对应如下：

300mg：1片，5ml(1茶匙)。

600mg：2片，10ml(2茶匙)。

900mg：3片，15ml(3茶匙)。

1200mg：4片，20ml(4茶匙)。

1500mg：5片，25ml(5茶匙)。

2100mg：7片，35ml(7茶匙)。

2400mg：8片，40ml(8茶匙)。

分散操作：片剂开始崩解后，搅拌杯中内容物至片剂分散均匀，静置1-5分钟后再次搅拌，随后口服杯中全部内容物(片剂不会完全溶解，混合物中会有少量片剂颗粒)。

残留处理：向杯中加入更多澄清液体，重新混悬残留颗粒后服用，重复操作直至杯中无片剂残留。

替代说明：12岁及以上吞咽普通片剂有困难的患者，可用口服混悬用片剂替代普通片剂，根据推荐剂量选用所需口服混悬用片剂数量。