艾曲波帕(ELTROMBOPAG)治疗方案优化及其相关遗传学事件研究

发布时间：2026-09-21 17:08:52 相关企业：优客网

摘要

难治性SAA优化研究：150mg/d用至24周反应率约50%，须监测克隆演变；MDS不是获批适应证。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

艾曲波帕获批用于IST效果不佳的重型再障。试验1起始50mg/d，每2周加25mg至最大150mg，12-16周评估。优化试验2以150mg/d（儿童按年龄减量）口服至6个月，40例患者中24周血液学反应20例（50%），高于试验1的44%，但未达到再提高20%的预设目标。

部分患者 12周尚未起效、24周才出现反应，双系或三系反应随疗程延长增加。停药后可复发，恢复用药后可再次反应。克隆演变（新发染色体异常或MDS/AML）约18%，与试验1相近。两个试验共83例中16例出现新发染色体异常或MDS/AML。

增加剂量和延长疗程可能加快血象恢复，但也需监测染色体异常克隆。骨髓增生异常综合征（MDS）目前不是艾曲波帕的获批适应证，上述克隆演变为安全性观察。