MDS不是艾曲波帕获批适应证,仅有小样本2期探索性研究。
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骨髄增生异常综合征(MDS)以无效造血和贫血为特征。艾曲波帕是治疗原发免疫性血小板减少症的口服靶向药,MDS不是获批适应证。Vicente等在低危至中危2 MDS的30例患者中开展2期剂量递增研究:每2周增加剂量,最大150mg/d。

15个月随访期间47%血细胞减少改善,33%保持稳定。3例出现3级肝毒性。17%用药期间获得新的细胞遗传学异常,但该小样本中未见转化为急性白血病。

上述仅为探索性研究,不能当作MDS已获批治疗。






