艾曲波帕于2014年获批用于IST无反应的严重再生障碍性贫血,NIH II期试验约42%患者出现血液学反应。
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艾曲波帕/利复凝(ELTROMBOPAG)由一种叫做eltrombopag的活性物质组成,是一种口服的血小板生成素(TPO)受体激动剂,通过诱导骨髓干细胞的增殖来帮助增加血细胞的生成。艾曲波帕以片剂形式提供,供口服。该药的推荐剂量是每天一次空腹服用50毫克药片。

艾曲波帕(eltrombopag)是适用于严重再生障碍性贫血(SAA)患者的治疗方法之一,免疫抑制疗法(IST)被证明无效时可考虑使用。该药物于2014年1月被FDA授予突破性疗法称号,并于2014年8月将Promacta作为对免疫抑制疗法无反应的SAA患者的一种每日一次的治疗方法。
美国食品和药物管理局批准艾曲波帕的依据是由美国国立卫生研究院(NIH)的国家心肺和血液研究所(NHLBI)进行的II期临床试验获得的结果。该II期研究是一项单臂、单中心、开放标签的试验,在43名对之前至少一次IST无反应的SAA患者身上进行。

研究结果表明,大约42%接受Promacta治疗的患者在第12周后出现了至少一个系的血液学反应。在II期研究中观察到的较常见不良反应包括疲劳、恶心、咳嗽、腹泻和头痛。






