BCL-2是一种能抑制细胞(包括癌细胞)凋亡的蛋白，但肿瘤患者体内的BCL-2蛋白会阻止肿瘤细胞凋亡。而BCL-2抑制剂能使BCL-2蛋白失去活性。
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BCL-2是一种能抑制细胞(包括癌细胞)凋亡的蛋白，但肿瘤患者体内的BCL-2蛋白会阻止肿瘤细胞凋亡。而BCL-2抑制剂能使BCL-2蛋白失去活性。简单来说就是BCL-2过分表达，会隔离促凋亡蛋白进而阻止肿瘤细胞正常凋亡，而BCL-2抑制剂维奈托克(Venetoclax)会选择性与BCL-2结合，促使癌细胞正常死亡。维奈托克(Venclexta)往往通过与其他药物联用的方式达到针对疾病的更佳治疗方法，常见的联用中包括依鲁替尼(ibrutinib)和维奈托克(Venclexta)联用，利妥昔单抗与维奈托克(Venclexta)联用等。
维奈托克是全球首个Bcl-2选择性抑制剂药物，被美国FDA授予“突破性药物”称号并取得优先审评资格。目前该药已在全球50多个国家/地区上市，目前，已经获批的适应症有：
- 二线治疗染色体17p缺失异常的慢性淋巴细胞白血病(CLL)；
- 联合利妥昔单抗二线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)；
- 联合阿扎胞苷/地西他滨/阿糖胞苷一线治疗不适合标准诱导治疗的急性粒细胞白血病。
慢性淋巴细胞白血病（CLL）是一种缓慢生长类型的白血病，是成人中最常见的白血病类型之一，其特征为血液和骨髓中出现大量的未成熟淋巴细胞。CLL约占新诊白血病病例的三分之一。维奈托克（venetoclax）的活性药物成分是一种口服B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。
急性髓系白血病（Acute myeloid leukemia,AML）是最具侵袭性和最难治疗的血液癌症之一，生存率较低，确诊为急性髓系白血病的患者，5年生存率只有28%左右。急性髓系白血病多发于中老年患者，患者的诊断中位年龄为68岁。维奈托克可在不适合接受化疗的老年急性髓性白血病患者中产生快速和持久的应答。高缓解率、低早期死亡率以及快速、持久的缓解令维奈托克成为老年急性髓性白血病患者的一种新的治疗选择！
