截止2020年1月31日，每天30毫克普纳替尼用于39例晚期胃肠道间质瘤。第16周临床受益率35%，中位无进展生存期86天。66.7%出现3/4级不良事件。
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普纳替尼（Iclusig）是激酶抑制剂。体外抑制ABL和T315I突变体ABL的半数抑制浓度分别为0.4纳摩尔和2.0纳摩尔；对VEGFR、PDGFR、FGFR、EPH受体、SRC家族以及KIT、RET、TIE2、FLT3，半数抑制浓度在0.1至20纳摩尔之间。它也抑制表达天然或突变体BCR-ABL（包括T315I）的细胞生存能力。
它对KIT第17外显子继发突变、包括高度耐药的D816有抑制作用。一项多中心2期试验（NCT03171389）评估每天30毫克用于KIT突变、经过既往治疗的晚期不可切除胃肠道间质瘤。A/B组按血浆测序是否检出KIT外显子13/14突变，对象为伊马替尼治疗后进展；C组为伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼治疗后进展。每4周为一个周期，每天口服30毫克。主要终点是按mRECIST 1.1在第16周的临床受益率。
截止2020年1月31日，39例患者可做安全性分析，男25例、女14例，中位年龄60岁（38至86岁）。中位疗程65天（14至699天）。66.7%出现3/4级不良事件，最常见的是疼痛（10/39）、高血压（6/39）、GGT或脂肪酶升高（各5/39）和发热（3/39）。1例心肌梗死被判定与研究药物无关。20/39至少有1次严重不良事件，其中6/39可能与普纳替尼有关。20名患者可做疗效评估，临床受益率35%（置信区间15.4%至59.2%）。中位无进展生存期86天；1例患者持续缓解，75%分位数210天，最长420天。
每天一次30毫克在这组胃肠道间质瘤患者中可以耐受，毒性与该病使用的其他酪氨酸激酶抑制剂相当。3/4级事件多为高血压或无症状的化验升高，血栓栓塞少见。这是经过多线治疗、缺少其他方案的人群里的一次中期观察。
