阿科拉米迪斯 Acoramidis Attruby

Acoramidis是转甲状腺素蛋白的口服选择性稳定剂，即TTR稳定剂，可在甲状腺素结合位点结合TTR，并减缓TTR四聚体分解为其组成单体，这是淀粉样变发生的限速步骤。Attruby是第一个也是唯一一个药物标签上标明TTR接近完全稳定(≥90％)的药物。 【生产企业】：BridgeBio Pharma Inc 【规格】：片剂，356mg*112片/盒 【商标】：Attruby 【通用名】：acoramidis 【性状】：本品为白色、薄膜包衣、椭圆形片剂，一面印有BridgeBio公司徽标

玛伐凯泰 Mavacamten LuciMava

玛伐凯泰胶囊(LuciMava)简易说明书 　　请在医师指导下使用 　　商品名称：LuciMava 　　生 产 商：卢修斯制药(老挝)有限公司 　　中文名称：玛伐凯泰胶囊 　　英文名称：Mavacamten capsules 　　药品批准文号：09 L 1198/24 　　【适应症】 　　LuciMava是一种心脏肌球蛋白抑制剂，用于治疗有症状的纽约心脏协会 (NYHA) II-III 级阻塞性肥厚型心肌病(HCM)的成年人，以改善心脏功能和症状。 　　【用法用量】

氯苯唑酸

通用名：氯苯唑酸 　　商品名：Vyndaqel 　　全部名称：他法米地软胶囊，tafamidis，Vyndaqel Weichkapseln，Vyndaqel 　　适应症 　　Vyndaqel适用于成人成年心肌病(ATTR-CM)患者的野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的治疗。 　　地域学和管理方法 　　治疗应在对淀粉样变性或心肌病患者了解丰富的医师的指导下开始。 　　当怀疑存在特定病史或心力衰竭或心肌病迹象的患者时，必须由具有淀粉样变性或心肌病处理知识的医师进行病因诊断

马瓦卡坦 mavacamten Camzyos

适应症 　　本药是一种心肌肌球蛋白抑制剂，用于治疗患有纽约心脏协会(NYHA)II-III级梗阻性肥厚性心肌病(HCM)的成人患者，以改善心脏功能和症状 　　用法用量 　　剂量的开始、维持和中断 　　1、确认具有生殖潜力的女性没有怀孕并且使用了有效的避孕方法 　　2、不建议LVEF　　3、建议起始剂量为5mg，每日口服一次，不考虑食物;允许的后续剂量为每日一次口服2.5mg、5mg、10mg或15mg;最大推荐剂量为15mg，每日口服一次 　　4、患者在服用CAMZYOS时可能会出现心力衰竭

阿夫凯泰(Aficamten)

阿夫凯泰(Aficamten)由美国生物制药公司Cytokinetics研发，是一种首创的口服、选择性心脏肌球蛋白抑制剂。该药物于2025年首次获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)，标志着该疾病靶向治疗领域的一项重要进展。其获批基于关键的III期临床试验SEQUOIA-HCM的积极结果，为患者提供了新的药物治疗选择。 阿夫凯泰的获批受到了心血管领域的广泛关注，该药物通过全新机制直接靶向心肌过度收缩的病理核心，能够显著改善患者的活动能力和生活质量。它的上市不仅丰富了oHCM的治疗格局，也可能为未来心脏收缩功能障碍相关疾病的研究开辟新路径，被视为心脏药物研发的一个重要里程碑。

阿考米迪(Attruby)

阿考米迪(Attruby)由美国BridgeBio Pharma公司研发，是一种高选择性转甲状腺素蛋白(TTR)稳定剂。该药物于2024年11月获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)，其获批主要基于一项为期30个月的全球关键性III期临床试验的积极结果。 FDA的官方新闻稿指出，Attruby的批准为ATTR-CM患者提供了新的治疗选择。行业分析显示，该药物因其在临床试验中展现出的显著疗效——能够降低心血管死亡与住院复合终点风险，并改善患者生活质量和运动功能而受到广泛关注，被认为是该疾病领域的一个重要进展。