Avlayah(Tividenofusp alfa-eknm)

Avlayah(Tividenofusp alfa-eknm)

Avlayah适用于亨特综合征(黏多糖贮积症II型)相关神经系统表现的治疗，其使用需满足特定的患儿条件及时机限制。具体适应症要求如下：

用于症状前或已有症状的儿科患者，且体重需达到至少5公斤。

必须在发生严重神经功能损害之前启动治疗，以最大化中枢保护效果。

该适应症基于加速批准路径获批，主要依据是治疗后脑脊液硫酸乙酰肝素水平显著下降。

最终临床获益需通过后续确证性临床试验验证，否则可能撤回该适应症。

不推荐与其他酶替代疗法联合使用，以避免叠加免疫原性或不良反应风险。

Avlayah针对亨特综合征的神经系统受累提供了靶向干预手段，但其精准的适用人群和启动时机需严格遵循上述标准。临床医师在处方前应评估患儿的神经功能状态及体重。

治疗启动前重要建议

1.Avlayah需由精通超敏反应(含过敏性休克)处置的医护人员监督给药。

2.治疗需在具备心肺复苏设备、完善医疗监测及支持措施的医疗机构内启动。

3.可提前使用抗组胺药、解热镇痛药及/或糖皮质激素预处理，降低不良反应风险。

4.所有患者给药前需检测基线血红蛋白水平。

推荐剂量

起始剂量：体重≥5kg儿科患者，初始剂量为3mg/kg，每周1次，静脉输注。

剂量递增方案：为降低输注相关反应风险，需按阶梯递增剂量，每级剂量至少维持4周，耐受不佳时暂停递增：

第1-4周：3mg/kg，每周1次。

第5-8周：7.5mg/kg，每周1次。

第9周及以后：15mg/kg，每周1次(维持剂量)。

维持剂量：体重≥5kg儿科患者，标准维持剂量为15mg/kg，每周1次，静脉输注。

剂量调整与监测

严重超敏反应/输注相关反应：立即停药，启动急救(含肾上腺素)。后续评估重启用药风险，重启时需调整预处理方案、减慢输注速率及/或降低剂量，全程密切监测。

轻中度超敏/输注相关反应：暂停输注及/或速率降至原速率50%以下，患者耐受后逐步调至标准速率。因不良反应减量者，需重新评估剂量递增时机，逐步恢复至15mg/kg维持剂量。

配制说明

复溶步骤

1.按患者体重及剂量计算所需瓶数，不足1瓶时按1瓶计。

2.取出冻干粉瓶，室温(20-25℃)放置15-30分钟平衡温度，禁用外部热源。

3.每瓶注入5.2mL注射用无菌水，沿瓶壁缓慢注入避免起泡，勿直接冲击冻干粉或强力注射。

4.轻柔旋转瓶身至粉末完全溶解，禁止倒置或剧烈摇晃。复溶后浓度为30mg/mL。

5.目视检查溶液澄清至微乳光、无色至浅棕黄色、无可见微粒。变色、浑浊或含微粒时废弃。

稀释步骤

1.按患者体重选择输注袋规格，稀释后终浓度需控制在0.6-15mg/mL。

2.排空输注袋内空气，抽取与复溶药液等体积的0.9%氯化钠注射液弃用。

3.缓慢抽取所需复溶药液，单瓶药液仅限单次使用，剩余部分废弃。

4.将药液缓慢注入含0.9%氯化钠注射液的输注袋，避免混入空气。轻柔倒置混匀，禁止摇晃。

复溶及稀释液储存

复溶后药液：室温(20-25℃)储存，4小时内必须稀释，禁止冷冻、摇晃。

稀释后药液：未立即使用时，2-8℃冷藏储存，最长不超过24小时。从冰箱取出后10小时内完成输注，不可二次冷藏。超过24小时或10小时内未输完则废弃，禁止冷冻、摇晃。

给药说明

输注器具要求：采用PVC/PE材质输液器、PES材质0.2μm低蛋白结合无菌inline过滤器、聚丙烯注射器及输液袋。

冷藏稀释液需先平衡至室温再输注。

输注时长：标准输注时长约4小时，按体重对应输注速率逐步递增(首小时低速，每小时提速一次)，总时长不超过8小时。无不良反应时，耐受良好者可缩短至3小时完成输注。

25mL输注量：首小时2.5mL/h、次小时5mL/h、后续10mL/h。

50mL输注量：首小时5mL/h、次小时10mL/h、后续20mL/h。

100mL输注量：首小时10mL/h、次小时20mL/h、后续40mL/h。

250mL输注量：首小时25mL/h、次小时50mL/h、后续100mL/h。

输注结束后，以输注终速率用0.9%氯化钠注射液冲管。Avlayah不可与其他药物共用静脉通路输注。

居家输注：患者耐受维持剂量后，可在医护人员评估指导下居家输注。漏用剂量或出现输注相关反应时，需立即联系医护人员。

漏用剂量

漏用一次剂量时，跳过漏用剂量，不可加倍补量。尽快恢复用药，后续保持每周一次的给药间隔，重启时按末次耐受剂量及标准速率输注。

患者在使用过程中应严格遵医嘱，密切关注耐受情况和不良反应，并定期复查。如有疑问或出现不适，应及时咨询医生或药师。