Avlayah(Tividenofusp alfa-eknm)

处方药

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通用名称：

Avlayah(Tividenofusp alfa-eknm)

药品规格：

150mg/瓶/盒

生产企业：

功能主治：

Avlayah适用于亨特综合征(黏多糖贮积症II型)相关神经系统表现的治疗，其使用需满足特定的患儿条件及时机限制。具体适应症要求如下：适用人群用于症状前或已有症状的儿科患者，且体重需达到至少5公斤。治疗时机必须在发生严重神经功能损害之前启动治疗，以最大化中枢保护效果。批准依据该适应症基于加速批准路径获批，主要依据是治疗后脑脊液硫酸乙酰肝素水平显著下降。持续批准条件最终临床获益需通过后续确证性临床试验验证，否则可能撤回该适应症。使用限制不推荐与其他酶替代疗法联合使用，以避免叠加免疫原性或不良反应风险。 Avlayah针对亨特综合征的神经系统受累提供了靶向干预手段，但其精准的适用人群和启动时机需严格遵循上述标准。临床医师在处方前应评估患儿的神经功能状态及体重。

摘要

Avlayah(Tividenofusp alfa-eknm)由美国Denali Therapeutics Inc.原研开发，是一款靶向转铁蛋白受体的酶替代疗法。2026年3月，美国食品药品监督管理局(FDA)首次批准该药上市，用于治疗亨特综合征(黏多糖贮积症II型)的神经系统表现。这标志着首个能够透过血脑屏障的IDS酶替代疗法正式进入临床，为延缓神经功能损害提供了新选择。据2026年3月国外医药媒体报道，Avlayah的加速批准基于其显著降低患者脑脊液硫酸乙酰肝素水平的关键替代终点。业内评论指出，该药通过Fc片段与转铁蛋白受体结合实现中枢递送，突破了传统酶替代疗法无法进入脑组织的局限。新闻中还强调，Denali公司计划开展确证性临床试验以验证长期临床获益，并扩大适用年龄范围。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

适应症

Avlayah适用于亨特综合征(黏多糖贮积症II型)相关神经系统表现的治疗，其使用需满足特定的患儿条件及时机限制。具体适应症要求如下：

适用人群

用于症状前或已有症状的儿科患者，且体重需达到至少5公斤。

治疗时机

必须在发生严重神经功能损害之前启动治疗，以最大化中枢保护效果。

批准依据

该适应症基于加速批准路径获批，主要依据是治疗后脑脊液硫酸乙酰肝素水平显著下降。

持续批准条件

最终临床获益需通过后续确证性临床试验验证，否则可能撤回该适应症。

使用限制

不推荐与其他酶替代疗法联合使用，以避免叠加免疫原性或不良反应风险。

Avlayah针对亨特综合征的神经系统受累提供了靶向干预手段，但其精准的适用人群和启动时机需严格遵循上述标准。临床医师在处方前应评估患儿的神经功能状态及体重。