芬妥司兰钠注射液(Fitusiran)

处方药

温馨提示

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通用名称：

芬妥司兰钠注射液(Fitusiran)

药品规格：

50mg/0.5mL/支/盒

生产企业：

功能主治：

芬妥司兰钠为抗凝血酶靶向小干扰RNA，用于血友病人群的常规出血预防，适应症、适用人群有明确限定，不可超范围使用。治疗用途用于常规预防性治疗，目标为预防或降低患者出血事件发作频率，并非出血发作后的急救止血用药。药物依靠调控体内抗凝血酶水平提升凝血能力，不可替代急性出血时急救止血方案。 A型血友病适用人群适用于12周岁及以上A型血友病患者，无论患者体内是否已经产生凝血因子Ⅷ抑制物。对于存在抑制物的患者，无需依赖因子Ⅷ即可发挥预防出血作用。 B型血友病适用人群适用于12周岁及以上B型血友病患者，无论患者体内是否已经产生凝血因子Ⅸ抑制物。该药物作用靶点不依赖凝血因子Ⅸ，给伴抑制物B型血友病带来新预防选择。年龄排除范围12周岁以下的儿童，现阶段尚不具备充分的安全性与有效性证据，不推荐开展芬妥司兰钠注射液的预防性治疗，等待后续儿科研究数据进一步完善。芬妥司兰钠注射液覆盖12岁及以上全部A/B型血友病，无论有无抑制物；仅可用于预防，不能用于＜12岁儿童，临床选择时应当严格匹配适用条件。

摘要

芬妥司兰钠注射液(Fitusiran)由法国赛诺菲旗下健赞(Genzyme)负责开发与商业化运营，于2025年3月28日获得美国FDA批准上市，是全球首款靶向下调抗凝血酶的siRNA类血友病治疗药物，拿到FDA突破性疗法、孤儿药、快速通道多重资格认定，填补了伴抑制物血友病群体长效预防的临床空白Sanofi。芬妥司兰钠注射液(Fitusiran)通过皮下给药、给药频次低的特点，改变传统血友病频繁静脉输注的治疗模式；也着重提示黑框警告相关安全风险，提醒临床需要持续监测抗凝血酶活性，警惕血栓、胆囊疾病、肝损伤的潜在风险，不能单纯追求疗效而忽视安全性管理。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

注意事项

芬妥司兰钠可引发部分严重健康问题。

血栓事件

芬妥司兰钠治疗患者在存在相关危险因素时曾发生严重血栓事件，危险因素包括：抗凝血酶(AT)活性持续＜15%、80 mg每月一次给药、留置静脉导管、术后未遵守出血处理指南。

需采用经FDA认证的检测试剂盒监测抗凝血酶活性，目标维持抗凝血酶活性15‑35%。监测血栓事件的体征与症状。若患者发生血栓事件，暂停芬妥司兰钠给药，按临床指征处置。

急性及复发性胆囊疾病

部分接受芬妥司兰钠治疗的患者出现胆囊疾病；部分病例需行胆囊切除术，或出现胰腺炎等并发症。

监测胆囊疾病的体征与症状。若发生胆囊疾病，可考虑暂停或停用芬妥司兰钠。对于有症状性胆囊疾病既往史的血友病患者，应考虑选用其他替代治疗方案。

建议严格遵循剂量调整和复查安排，密切观察身体反应。如出现异常，应及时联系医生调整方案，确保治疗效果和身体状态同步管理。