Otarmeni(Lunsotogene parvec-cwha)

处方药

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通用名称：

Otarmeni(Lunsotogene parvec-cwha)

药品规格：

3.0*10¹³vg/ml*0.63ml/瓶

生产企业：

功能主治：

Otarmeni用于治疗特定遗传学特征的感音神经性听力损失患者，凭借其作用机制从分子层面恢复听觉信号传导功能，为过往缺乏疾病修饰方案的患者提供了全新的基因治疗选择。使用本品前须完成严格的分子诊断和影像学筛查，以确认患者符合以下全部适应标准：一、核心基因诊断标准1.经分子诊断确认存在OTOF基因双等位致病变异或可能致病变异，且该变异导致功能性耳铁蛋白缺失，造成听觉信号从内耳毛细胞向听神经传递障碍。 2.适用于任何频率听力损失＞90dBHL的重度至极重度或极重度感音神经性耳聋患者。二、基础生理功能要求3.术前检测证实外耳毛细胞功能保留，即存在可记录性耳声发射，提示耳蜗外毛细胞结构完整，具备接受基因治疗的结构基础。 4.拟治疗侧耳无既往人工耳蜗植入史，以避免手术入路冲突和既往植入物干扰药物递送。三、禁忌使用限制不推荐用于术前影像学提示内耳通路不可行者，包括但不限于乳突气化异常，或中耳、内耳存在临床意义解剖变异、估计无法安全到达注射靶点的患者。

摘要

Otarmeni(Lunsotogene parvec-cwha)由美国再生元制药公司(Regeneron Pharmaceuticals , Inc.)研发，是该公司首款获批上市的基因治疗药物。2026年4月23日，美国FDA正式授予Otarmeni加速批准，使其成为全球首款且迄今唯一被批准用于治疗遗传性听力损失的基因疗法，也是再生元基因药物研发历程中的里程碑式成果。 Otarmeni获批后迅速引起国际医学界广泛关注。波士顿儿童医院耳鼻喉科医师及CHORD试验研究者A.Eliot Shearer博士强调，Otarmeni“开启了遗传性听力损失治疗的新纪元，使恢复全天候自然听力成为可能”。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

产品介绍

通用名称	Otarmeni(Lunsotogene parvec-cwha)
药品名称	Otarmeni(Lunsotogene parvec-cwha)
规格	3.010¹³vg/ml0.63ml/瓶
适应症	Otarmeni用于治疗特定遗传学特征的感音神经性听力损失患者，凭借其作用机制从分子层面恢复听觉信号传导功能，为过往缺乏疾病修饰方案的患者提供了全新的基因治疗选择。使用本品前须完成严格的分子诊断和影像学筛查，以确认患者符合以下全部适应标准：一、核心基因诊断标准 1.经分子诊断确认存在OTOF基因双等位致病变异或可能致病变异，且该变异导致功能性耳铁蛋白缺失，造成听觉信号从内耳毛细胞向听神经传递障碍。 2.适用于任何频率听力损失＞90dBHL的重度至极重度或极重度感音神经性耳聋患者。二、基础生理功能要求 3.术前检测证实外耳毛细胞功能保留，即存在可记录性耳声发射，提示耳蜗外毛细胞结构完整，具备接受基因治疗的结构基础。 4.拟治疗侧耳无既往人工耳蜗植入史，以避免手术入路冲突和既往植入物干扰药物递送。三、禁忌使用限制不推荐用于术前影像学提示内耳通路不可行者，包括但不限于乳突气化异常，或中耳、内耳存在临床意义解剖变异、估计无法安全到达注射靶点的患者。
用法用量	Otarmeni仅用于耳蜗内输注，全程需由具备耳蜗内手术经验且经Otarmeni给药流程培训的外科医师操作。关键给药与给药信息给药前必须确认患者存在OTOF基因双等位致病性/可能致病性变异。双侧耳需治疗者，应在单次手术中完成双侧给药。炎症与免疫反应预防：给药当日予全身口服糖皮质激素(等效泼尼松1mg/kg/日)，维持该剂量2周，后续2周逐步减量，每日总剂量不超过60mg。术后感染预防：手术切开皮肤前予抗生素预防性给药。推荐剂量单耳单次耳蜗内输注标准剂量：7.2×10¹²载体基因组(vg)，总输注体积0.24mL。制剂制备制备环境：Ⅱ级生物安全柜内执行无菌操作，小瓶穿刺后4小时内必须完成给药。解冻：单耳治疗取1支单剂量小瓶，室温自然解冻约30分钟，禁止水浴、加温等其他解冻方式。混匀：轻轻倒置小瓶5次，禁止振摇、涡旋，避免载体失活。质量检查：解冻后药液应为澄明至微乳光状，无浑浊、微粒、变色，存在异常立即弃用。暂存要求：未穿刺的解冻小瓶可2~8℃冷藏≤24小时，或室温≤25℃放置≤8小时，解冻后严禁复冻。注射器制备：异丙醇消毒小瓶胶塞并待干，选用配套1mL/3mL注射器、21G×1.5英寸针头抽取全部药液(确保注射器内药液≥0.6mL)；排尽气泡，标注批号、有效期、制备时间，密封后转运至手术室。给药操作给药条件：手术室全麻、严格无菌环境下操作，小瓶穿刺后4小时内完成输注。术前核查：每治疗耳必须配备1支药品小瓶+1套配套给药套件，检查所有器械无菌完整性。手术操作：行标准乳突根治术+面神经隐窝切开术，术中可行面神经监测；将输液泵置于无菌器械台(高于患者耳蜗)，连接配套导管并手动排气(预充体积约0.11mL)。耳蜗操作：在外半规管行0.5~1.0mm开窗，在前下象限穿刺圆窗膜(孔径小于导管直径以实现水密密封)；将导管置入圆窗膜至首个黑色标记显露(约4mm)，禁止过度置入。输注参数：输液泵设置速率0.9mL/hr，总容积0.24mL，连续输注16分钟，全程监测泵运行、药液反流及外半规管渗液。输注后处理：输注完成后留置导管5分钟，确认剂量完全输注后拔出导管；用筋膜覆盖封闭圆窗膜及外半规管开窗，常规缝合耳后切口；剩余药液及耗材按当地生物安全规范处置。中断处理：输注中断立即暂停，排查故障原因；已完成0.24mL输注则结束流程，未完成且临床允许可恢复输注，无法解决则终止操作。患者在使用过程中应严格遵医嘱，密切关注耐受情况和不良反应，并定期复查。如有疑问或出现不适，应及时咨询医生或药师。
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