Otarmeni(Lunsotogene parvec-cwha)

处方药

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通用名称：

Otarmeni(Lunsotogene parvec-cwha)

药品规格：

3.0*10¹³vg/ml*0.63ml/瓶

生产企业：

功能主治：

Otarmeni用于治疗特定遗传学特征的感音神经性听力损失患者，凭借其作用机制从分子层面恢复听觉信号传导功能，为过往缺乏疾病修饰方案的患者提供了全新的基因治疗选择。使用本品前须完成严格的分子诊断和影像学筛查，以确认患者符合以下全部适应标准：一、核心基因诊断标准1.经分子诊断确认存在OTOF基因双等位致病变异或可能致病变异，且该变异导致功能性耳铁蛋白缺失，造成听觉信号从内耳毛细胞向听神经传递障碍。 2.适用于任何频率听力损失＞90dBHL的重度至极重度或极重度感音神经性耳聋患者。二、基础生理功能要求3.术前检测证实外耳毛细胞功能保留，即存在可记录性耳声发射，提示耳蜗外毛细胞结构完整，具备接受基因治疗的结构基础。 4.拟治疗侧耳无既往人工耳蜗植入史，以避免手术入路冲突和既往植入物干扰药物递送。三、禁忌使用限制不推荐用于术前影像学提示内耳通路不可行者，包括但不限于乳突气化异常，或中耳、内耳存在临床意义解剖变异、估计无法安全到达注射靶点的患者。

摘要

Otarmeni(Lunsotogene parvec-cwha)由美国再生元制药公司(Regeneron Pharmaceuticals , Inc.)研发，是该公司首款获批上市的基因治疗药物。2026年4月23日，美国FDA正式授予Otarmeni加速批准，使其成为全球首款且迄今唯一被批准用于治疗遗传性听力损失的基因疗法，也是再生元基因药物研发历程中的里程碑式成果。 Otarmeni获批后迅速引起国际医学界广泛关注。波士顿儿童医院耳鼻喉科医师及CHORD试验研究者A.Eliot Shearer博士强调，Otarmeni“开启了遗传性听力损失治疗的新纪元，使恢复全天候自然听力成为可能”。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

适应症

Otarmeni用于治疗特定遗传学特征的感音神经性听力损失患者，凭借其作用机制从分子层面恢复听觉信号传导功能，为过往缺乏疾病修饰方案的患者提供了全新的基因治疗选择。使用本品前须完成严格的分子诊断和影像学筛查，以确认患者符合以下全部适应标准：

一、核心基因诊断标准

1.经分子诊断确认存在OTOF基因双等位致病变异或可能致病变异，且该变异导致功能性耳铁蛋白缺失，造成听觉信号从内耳毛细胞向听神经传递障碍。

2.适用于任何频率听力损失＞90dBHL的重度至极重度或极重度感音神经性耳聋患者。

二、基础生理功能要求

3.术前检测证实外耳毛细胞功能保留，即存在可记录性耳声发射，提示耳蜗外毛细胞结构完整，具备接受基因治疗的结构基础。

4.拟治疗侧耳无既往人工耳蜗植入史，以避免手术入路冲突和既往植入物干扰药物递送。

三、禁忌使用限制

不推荐用于术前影像学提示内耳通路不可行者，包括但不限于乳突气化异常，或中耳、内耳存在临床意义解剖变异、估计无法安全到达注射靶点的患者。