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佩格塞塔科普兰(Pegcetacoplan)

佩格塞塔科普兰(Pegcetacoplan)

处方药

温馨提示

外包装仅供参考
请按药品说明书或者在药师指导下购买和使用。

通用名称:
佩格塞塔科普兰(Pegcetacoplan)
药品规格:
1080mg/20ml/瓶/盒
生产企业:
功能主治:
佩格塞塔科普兰作为补体C3靶向抑制剂,获批用于两类补体过度激活介导的罕见疾病,不同适应症对应的适用年龄、治疗目标存在明确区分,临床需要严格匹配患者人群使用。 阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)佩格塞塔科普兰获批用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者治疗。针对补体异常激活造成的红细胞溶血,药物可同时干预血管内、血管外溶血通路,改善溶血相关症状,降低输血依赖。该适应症尚未确立18周岁以下人群使用的安全性与有效性。 C3肾小球病(C3G)适用于12周岁及以上成人、青少年C3肾小球病患者,治疗目标为降低蛋白尿,延缓肾功能进行性丢失。该疾病因补体失调,造成C3片段在肾小球沉积损伤肾脏,佩格塞塔科普兰可抑制C3活化,减轻肾小球免疫损伤。 原发性免疫复合物型膜增生性肾小球肾炎(IC‑MPGN)适用于12周岁及以上成人、青少年原发性免疫复合物型膜增生性肾小球肾炎,以减少尿蛋白、保护肾功能为主要治疗目的。肾移植后复发型该疾病的疗效与安全性尚未确立,不推荐使用。 以上全部适应症均基于海外关键性Ⅲ期临床试验数据获批,临床使用仍需充分权衡感染风险与治疗获益,严格遵从配套REMS风险管控项目的相关要求。
摘要

佩格塞塔科普兰(Pegcetacoplan)由美国Apellis(阿佩利斯制药)原研开发,2021年5月14日获得美国FDA首次批准上市,用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症的治疗。海外医药媒体同步报道,这是全球首款C3靶点补体抑制剂,填补传统C5抑制剂无法控制血管外溶血的临床空白,为PNH患者带来全新皮下给药治疗选择。 该药物后续持续拓展适应症,2025‑2026年间美国、欧盟、加拿大相继新增批准其用于12岁及以上C3肾小球病、原发性免疫复合物型膜增生性肾小球肾炎患者。研究证实药物可显著降低尿蛋白、稳定肾功能,是该类罕见肾病领域首个获批的靶向治疗药物,为全球罕见肾病群体提供新的干预手段。

本文为健康资讯,供了解参考,不能替代医生面诊。

用法用量

推荐免疫接种与预防性用药

按照美国免疫实践咨询委员会(ACIP)现行推荐方案,至少在启动佩格塞塔科普兰治疗前2周,为患者接种针对荚膜细菌的免疫制剂,包括肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌(A、C、W、Y及B血清群)。

若患者尚未按ACIP推荐完成肺炎链球菌与脑膜炎奈瑟菌免疫接种,且需紧急启用佩格塞塔科普兰治疗,应给予患者抗菌药物预防感染,并尽快安排上述免疫接种。

开具佩格塞塔科普兰处方的医务人员必须加入佩格塞塔科普兰风险评估与缓解策略(REMS)项目。

推荐剂量——阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)

佩格塞塔科普兰推荐剂量:1080mg,皮下给药,每周2次。

由C5抑制剂转换至佩格塞塔科普兰患者的给药方案

为降低骤然停药引发溶血的风险:

从依库珠单抗(eculizumab)换药的患者:在继续按原剂量使用依库珠单抗的同时,启动佩格塞塔科普兰。4周后停用依库珠单抗,继续单用佩格塞塔科普兰维持治疗。

从拉武珠单抗(ravulizumab)换药的患者:在末次给予拉武珠单抗后不超过4周内,启动佩格塞塔科普兰。

剂量调整

若乳酸脱氢酶(LDH)>2倍正常值上限(ULN),将给药方案调整为1080mg,每3日一次。上调剂量后,需每周监测2次LDH,至少持续4周。

漏用剂量

一旦发生漏用,应尽快补用佩格塞塔科普兰。补药完成后,恢复原有常规给药计划。

推荐剂量——C3肾小球病(C3G)或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(原发性IC-MPGN)

成人(18周岁及以上)佩格塞塔科普兰推荐剂量:1080mg(20mL),皮下给药,每周2次。

儿科患者(12周岁至未满18周岁):12周岁及以上儿科患者,依据体重确定佩格塞塔科普兰给药剂量与输注体积,皮下给药,每周2次。

体重≥50kg:首剂(输注体积)1080mg(20mL);第2剂(输注体积)1080mg(20mL);维持剂量(输注体积)1080mg,每周2次(20mL)。

体重35kg~<50kg:首剂(输注体积)648mg(12mL);第2剂(输注体积)810mg(15mL);维持剂量(输注体积)810mg,每周2次(15mL)。

体重<35kg:首剂(输注体积)540mg(10mL);第2剂(输注体积)540mg(10mL);维持剂量(输注体积)648mg,每周2次(12mL)。

漏用剂量

一旦发生漏用,应尽快补用佩格塞塔科普兰。补药完成后,恢复原有常规给药计划。

给药方法

采用皮下给药,可选用下述设备:市售输液泵,储液容量至少20mL;或一次性可穿戴注射器。

需在医务人员指导下使用。患者经医务人员规范培训药物配制与给药操作后,可自行给药,或由照护者协助给药。

采用输液泵或佩格塞塔科普兰注射器给药时,遵循以下步骤并执行无菌操作配制与给药:使用前,将佩格塞塔科普兰放置至室温20℃~25℃,静置约30分钟。药瓶置于原纸盒内避光保存,直至准备使用。

凡是注射用制剂,在条件允许时给药前均需目视检查有无微粒、变色。佩格塞塔科普兰为澄清、无色至微淡黄色溶液。如液体浑浊、含有微粒或呈深黄色,禁止使用。未用完的药液全部丢弃。

使用输液泵进行配制

完整配制与给药操作详见佩格塞塔科普兰使用说明书及输液泵厂家说明书。采用无针转接装置(如药瓶适配器)或转移针抽取药液装入注射器。

每次输注轮换给药部位(腹部、大腿、臀部、上臂)。不要在触痛、瘀青、发红或发硬皮肤处输注;避开纹身、瘢痕、妊娠纹区域。如需多部位输注,各输注位点间距至少3英寸。

典型输注时长:2个输注位点约30分钟;单个输注位点约60分钟。

使用佩格塞塔科普兰注射器进行配制

详见设备配套的佩格塞塔科普兰注射器使用说明书。使用无针转接装置(如药瓶适配器)。注射器仅用于腹部皮下给药。每次皮下注射轮换给药部位。不要在触痛、瘀青、发红或发硬皮肤处注射;避开纹身、瘢痕、妊娠纹区域。注射时长约30~60分钟。

患者在使用过程中应严格遵医嘱,密切关注耐受情况和不良反应,并定期复查。如有疑问或出现不适,应及时咨询医生或药师。

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