佩格塞塔科普兰(Pegcetacoplan)

处方药

温馨提示

外包装仅供参考
请按药品说明书或者在药师指导下购买和使用。

通用名称：

佩格塞塔科普兰(Pegcetacoplan)

药品规格：

1080mg/20ml/瓶/盒

生产企业：

功能主治：

佩格塞塔科普兰作为补体C3靶向抑制剂，获批用于两类补体过度激活介导的罕见疾病，不同适应症对应的适用年龄、治疗目标存在明确区分，临床需要严格匹配患者人群使用。阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)佩格塞塔科普兰获批用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者治疗。针对补体异常激活造成的红细胞溶血，药物可同时干预血管内、血管外溶血通路，改善溶血相关症状，降低输血依赖。该适应症尚未确立18周岁以下人群使用的安全性与有效性。 C3肾小球病(C3G)适用于12周岁及以上成人、青少年C3肾小球病患者，治疗目标为降低蛋白尿，延缓肾功能进行性丢失。该疾病因补体失调，造成C3片段在肾小球沉积损伤肾脏，佩格塞塔科普兰可抑制C3活化，减轻肾小球免疫损伤。原发性免疫复合物型膜增生性肾小球肾炎(IC‑MPGN)适用于12周岁及以上成人、青少年原发性免疫复合物型膜增生性肾小球肾炎，以减少尿蛋白、保护肾功能为主要治疗目的。肾移植后复发型该疾病的疗效与安全性尚未确立，不推荐使用。以上全部适应症均基于海外关键性Ⅲ期临床试验数据获批，临床使用仍需充分权衡感染风险与治疗获益，严格遵从配套REMS风险管控项目的相关要求。

摘要

佩格塞塔科普兰(Pegcetacoplan)由美国Apellis(阿佩利斯制药)原研开发，2021年5月14日获得美国FDA首次批准上市，用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症的治疗。海外医药媒体同步报道，这是全球首款C3靶点补体抑制剂，填补传统C5抑制剂无法控制血管外溶血的临床空白，为PNH患者带来全新皮下给药治疗选择。该药物后续持续拓展适应症，2025‑2026年间美国、欧盟、加拿大相继新增批准其用于12岁及以上C3肾小球病、原发性免疫复合物型膜增生性肾小球肾炎患者。研究证实药物可显著降低尿蛋白、稳定肾功能，是该类罕见肾病领域首个获批的靶向治疗药物，为全球罕见肾病群体提供新的干预手段。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

副作用

严重副作用

佩格塞塔科普兰(Empaveli的活性成分)在发挥治疗作用的同时，也可能引发不良反应。并非所有不良反应都会出现，一旦发生，部分情况需要医疗干预。

使用佩格塞塔科普兰(Pegcetacoplan)期间，若出现以下任意不良反应，请立即就医：

出血与凝血系统异常

柏油样黑便、牙龈出血、尿中带血、便血、呕血、异常出血、皮肤针尖样红色瘀点、全身异常瘀斑。

局部注射部位反应

注射部位出血、水疱、灼痛、发凉、皮肤变色、压迫感、荨麻疹、感染、炎症、瘙痒、硬结、麻木、疼痛、皮疹、发红、瘢痕、触痛、刺痛、肿胀、压痛、针刺感、溃疡、局部皮温升高。

循环与心血管系统异常

胸痛、胸部不适、胸闷、心律不齐、心动过缓、心动过速、面部/手臂/手部/小腿/足部肿胀、体重快速增加。

呼吸系统异常

咳嗽、声音嘶哑、咳痰、呼吸困难、呼吸浅快、支气管分泌物增多变稠、打喷嚏、咽痛、鼻塞、流涕。

神经系统与精神异常

视物模糊、头晕、头晕乏力、晕厥、意识混乱、嗜睡、情绪改变、失声、手/足/口唇麻木、肢体针刺感、耳鸣、耳闷堵感、癫痫发作。

消化与代谢系统异常

腹泻、剧烈腹痛、恶心、口干、口渴加重、食欲减退、牙齿及牙龈疼痛。

全身及肌肉骨骼异常

周身酸痛、肌肉酸痛、肌肉疼痛、肌肉痉挛、寒战、发热、流感样症状、周身不适感、头痛、异常疲惫乏力、不明原因体重增减。

泌尿生殖系统异常

尿量减少、阴道分泌物颜色、量、气味异常改变。

其他副作用

佩格塞塔科普兰的部分不良反应通常无需医疗干预，身体适应药物后可自行缓解。医护人员也可指导预防或减轻这类不良反应。

若出现下述症状持续不缓解、造成困扰，或有相关疑问，请咨询医护人员：

肌肉骨骼系统异常

肢体疼痛、骨关节炎、下背部、臀部、髋部、大腿上段疼痛、身体活动受限。

消化与黏膜异常

鼻出血、腹泻、胃灼热。

全身与精神状态异常

乏力、异常困倦、反应迟钝、精神萎靡、皮肤大片扁平蓝紫色瘀斑。

请严格遵循医生指导用药，并在用药过程中注意观察身体反应，如有异常及时就医。