培戈维利酶(Pegvaliase)

处方药

温馨提示

外包装仅供参考
请按药品说明书或者在药师指导下购买和使用。

通用名称：

培戈维利酶(Pegvaliase)

药品规格：

20 mg/ml/支/盒

生产企业：

功能主治：

培戈维利酶(Pegvaliase)适用于年龄在12岁及以上的成人及儿科苯丙酮尿症(PKU)患者，用于降低这些患者经现有饮食或药物管理手段后，血苯丙氨酸浓度仍无法控制的水平。 1.适用人群适用于年龄在12岁及以上的苯丙酮尿症(PKU)患者。 2.治疗指征患者在使用现有的饮食或药物管理手段后，血苯丙氨酸浓度仍高于600µmol/L。 3.治疗目的通过替代体内缺乏或功能缺陷的苯丙氨酸羟化酶(PAH)，有效降低并控制血液中的苯丙氨酸浓度，改善患者的代谢状态和长期预后。 4.管理要求治疗须在具备PKU管理经验的医疗专业人员指导下进行，在用药期间结合饮食调整，定期监测血苯丙氨酸水平。

摘要

培戈维利酶(Pegvaliase)是由美国BioMarin研发的一种革命性酶替代疗法。该药于2018年5月获得美国食品药品监督管理局(FDA)的首次批准，用于降低苯丙酮尿症(PKU)患者血液中的苯丙氨酸浓度。作为首个获批的PKU酶替代疗法，Palynziq的上市标志着PKU治疗从严格的饮食控制迈向了靶向药物治疗的新纪元，为患者提供了根本性的治疗方案。 2026年02月27日FDA批准培戈维利酶适应症扩展，纳入12‑17岁青少年苯丙酮尿症人群，该审批基于PEGASUSⅢ期临床研究数据，海外行业媒体同步发布消息，指出青少年阶段饮食依从性差，该拓展为青少年群体带来新的干预手段，但依旧强调过敏风险不可忽视，需要完善患者教育与应急准备。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

副作用