康赛珠单抗 Concizumab Alhemo

2024年12月20日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Novo Nordisk(诺和诺德)开发的Alhemo(concizumab-mtci)作为一种每日皮下注射一次的常规治疗，以预防或减少12岁及以上血友病A或B成人和儿童患者的出血频率，这些患者体内存在凝血因子抑制物：患有FVIII抑制物的血友病A（先天性因子VIII缺乏症）；患有FIX抑制物的血友病B（先天性IX因子缺乏症）。 【生产企业】：Novo Nordisk（诺和诺德） 【规格】：①60mg/1.5mL（40mg/mL）

Roctavian valoctocogene roxaparvovec-rvox

适应症 　　ROCTAVIAN适用于无因子VIII抑制剂史且无血清5型腺相关病毒(AAV5)抗体检测的成人患者的严重血友病A(先天性因子VIII缺乏症)的治疗 　　用法用量 　　治疗应在血友病和/或出血性疾病治疗经验丰富的医生的监督下开始，本药品应在人员和设备可立即用于治疗输液相关反应的环境中使用 　　ROCTAVIAN仅适用于经验证试验证明缺乏抗AAV5抗体的患者 　　推荐剂量 　　(1)ROCTAVIAN的推荐剂量为每公斤体重6 × 1013个载体基因组，单次静脉输注

艾美赛珠单抗注射液

适应症 　　本品适用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病(先天性凝血因子VIII缺乏)成人和儿童患者的常规预防性治疗以防止出血或降低出血发生的频率。 　　用法用量 　　本品应在有血友病和/或出血疾病治疗经验的医生指导下使用。 　　如需用其他生物制品替换，应事先获得处方医师同意。 　　开始本品治疗前一天应中止旁路制剂治疗(例如：凝血酶原复合物，活化重组人凝血因子VII)(参见【注意事项】)。 　　推荐剂量最初4周的推荐剂量为3mg/kg每周一次(负荷剂量)，随后为1

芬妥司兰钠注射液(Fitusiran)

芬妥司兰钠注射液(Fitusiran)由法国赛诺菲旗下健赞(Genzyme)负责开发与商业化运营，于2025年3月28日获得美国FDA批准上市，是全球首款靶向下调抗凝血酶的siRNA类血友病治疗药物，拿到FDA突破性疗法、孤儿药、快速通道多重资格认定，填补了伴抑制物血友病群体长效预防的临床空白Sanofi。 芬妥司兰钠注射液(Fitusiran)通过皮下给药、给药频次低的特点，改变传统血友病频繁静脉输注的治疗模式；也着重提示黑框警告相关安全风险，提醒临床需要持续监测抗凝血酶活性，警惕血栓、胆囊疾病、肝损伤的潜在风险，不能单纯追求疗效而忽视安全性管理。

康赛珠单抗(Concizumab)

康赛珠单抗(Concizumab)由丹麦跨国生物制药公司诺和诺德原研开发。作为一款靶向组织因子途径抑制物(TFPI)的人源化IgG4单克隆抗体，于2024年获得美国食品药品监督管理局(FDA)首次批准上市，用于12岁及以上血友病A或B型患者的常规出血预防，无论患者是否存在FVIII或FIX抑制物，标志着近二十年来血友病治疗领域在非因子替代疗法上的重大突破。 康赛珠单抗的获批被多家专业媒体誉为血友病预防治疗的范式转变。FDA的上市许可主要依据其显著降低年化出血率(ABR)的临床数据，采用每日一次的皮下注射方式，极大提升了患者用药便利性和依从性。诺和诺德公司同时表示，正积极推进该药在全球其他主要市场的注册申报，以期惠及更多血友病人群。

马塔西单抗(Marstacimab-hncq)

马塔西单抗(Marstacimab-hncq)由美国辉瑞公司原研开发，是一种靶向组织因子途径抑制物(TFPI)的人源化IgG1单克隆抗体。该药于2024年获得美国食品药品监督管理局(FDA)首次批准上市，用于血友病A或B型患者(无论是否存在抑制物)的常规预防治疗。作为全球首个获批的TFPI拮抗剂类药物，通过重新建立凝血平衡，为血友病患者提供了一种不同于传统因子替代或旁路制剂的创新预防策略。 马塔西单抗获批基于两项关键性开放标签研究(BASIS及其儿科扩展BASIS KIDS)的积极数据，结果曾多次在国际血栓与止血学会(ISTH)年会及美国血液学会(ASH)年会上公布，并发表于《新英格兰医学杂志》等权威期刊。海外媒体普遍认为，该药简化了给药方案(每周一次皮下注射)且不受抑制物状态影响，为既往治疗负担沉重的血友病群体提供了更具便利性的选择。

艾美赛珠单抗(Emicizumab)

艾美赛珠单抗由瑞士罗氏制药公司研发，作为一款双特异性抗体药物，最早于2017年获美国FDA批准上市，用于治疗A型血友病患者。其独特机制为血友病治疗带来新突破，获得了医学界的高度关注。 在国外，多家媒体和学术期刊持续报道该药物的临床进展与应用效果。部分新闻提到，艾美赛珠单抗显著降低患者出血率，并改善生活质量，也推动了全球范围内对血友病治疗模式的重新审视。在国内也已获批上市，但尚未纳入医保报销。

卡普拉珠单抗(Cablivi)

卡普拉珠单抗(Caplacizumab)是一种新型的单克隆抗体药物，由Ablynx制药公司研发。卡普拉珠单抗通过特异性靶向血小板凝集因子(vWF)的亚单位，抑制血小板与血管内皮细胞的异常相互作用，从而在治疗与血栓形成相关的疾病中发挥重要作用。 卡普拉珠单抗于2018年在欧洲和美国获批上市，并在多国取得了销售许可，迅速成为TTP治疗领域的重要突破。