伊米苷酶 Imiglucerase Cerezyme

【功能与主治】 　　伊米苷酶(Cerezyme)用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法：贫血、血小板减少、骨病、肝肿大或脾肿大。 　　【型号与规格】 　　400单位/瓶/盒 　　【用法与用量】 　　静脉滴注，滴注时间为1-2小时。剂量应根据患者个体情况调整。初始剂量范围为2.5U/kg，每周3次，到60U/kg，每2周1次。2年后若达到治疗目标，剂量可改为45U/Kg。60U/kg每2周1次是获得数据最多的剂量

依利格鲁司 eliglustat Cerdelge

适应证 　1、CYP2D6快代谢型;2、中间代谢型;3、慢代谢型1型高雪氏症。 用法用量 　推荐剂量为：通常是每日2次口服。剂量会根据患者的体重和CYP2D6代谢酶基因型等因素而定。 注意事项 　1、通常需要定期使用，按照医生的处方和指导来服用;2、严格按照医生开具的处方来服用药物，不要自行更改剂量或用法;3、注意药物可能引发的不良反应，如头晕、恶心、呕吐、腹泻、肌肉疼痛等。如果出现不适或不良反应，应及时向医生报告;4、定期检查肝功能和肾功能，以确保药物的安全使用;5

他立苷酶α（taliglucerase alfa）Elelyso

【功能与主治】 　　他立苷酶α是一种溶酶体的水解葡萄糖脑苷脂专一酶，主要适用于经医生诊断确诊为戈谢病，并需要酶替代治疗的患者。 　　【剂型规格】 　　(1)为注射：用稀释液为配制的冰冻干燥粉。 　　(2)可达到单次使用小瓶内200 Unit 　　【用法用量】 　　(1)60 Units/kg每隔周给药静脉输注历时60-120分钟 　　(2)当前正在用伊米苷酶[imiglucerase]治疗戈谢病患者可转用他立苷酶α

维拉苷酶

通用名称：注射用维拉苷酶α 　　商品名称：VPRIV 　　英文名称：velaglucerase alfa 　　中文名称：维葡瑞 　　全部名称：维葡瑞、注射用维拉苷酶α、VPRIV、velaglucerase alfa 　　适应症 　　VPRIV(维葡瑞)适用于1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗 (ERT)。 　　剂型和规格 　　注射用：400 U无菌、白色至类白色冻干粉末，装于单剂量小瓶中，用于复溶和稀释。 　　用法用量 　　1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量

美格鲁特

商品名称：ZAVESCA 　　英文名称：Miglustat 　　中文名称：美格鲁特 　　全部名称：美格鲁特、ZAVESCA、Miglustat 　　适应症 　　美格鲁特适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法(例如，由于过敏、超敏反应或静脉通路不良)的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者。 　　剂型和规格 　　胶囊：100 mg麦格司他，白色不透明硬明胶胶囊，胶囊帽上用黑色印有“OGT 918”，胶囊体上用黑色印有“100”。 　　用法用量 　　1、给药说明

依利格鲁司胶囊

适应症 　　依利格鲁司适用于经fda批准的试验检测为CYP2D6广泛代谢物(EMs)、中间代谢物(IMs)或不良代谢物(PMs)的戈谢病1型(GD1)成年患者的长期治疗 　　用法用量 　　成人依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6(人体的一种代谢酶)代谢状态 CYP2D6代谢状态（人体代谢状态） 依利格鲁司推荐剂量 EMs（强代谢人群） 84mg，每日两次 IMs（中等代谢人群） PMs（弱代谢人群） 84mg，每日一次 　　在服用CYP2D6抑制剂(胺碘酮