戈谢病

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  他立苷酶α（taliglucerase alfa）Elelyso 【功能与主治】 　　他立苷酶α是一种溶酶体的水解葡萄糖脑苷脂专一酶，主要适用于经医生诊断确诊为戈谢病，并需要酶替代治疗的患者。 　　【剂型规格】 　　(1)为注射：用稀释液为配制的冰冻干燥粉。 　　(2)可达到单次使用小瓶内200 Unit 　　【用法用量】 　　(1)60 Units/kg每隔周给药静脉输注历时60-120分钟 　　(2)当前正在用伊米苷酶[imiglucerase]治疗戈谢病患者可转用他立苷酶α

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  2026-09-18

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  维拉苷酶 通用名称：注射用维拉苷酶α 　　商品名称：VPRIV 　　英文名称：velaglucerase alfa 　　中文名称：维葡瑞 　　全部名称：维葡瑞、注射用维拉苷酶α、VPRIV、velaglucerase alfa 　　适应症 　　VPRIV(维葡瑞)适用于1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗 (ERT)。 　　剂型和规格 　　注射用：400 U无菌、白色至类白色冻干粉末，装于单剂量小瓶中，用于复溶和稀释。 　　用法用量 　　1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量

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  2026-09-18

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  美格鲁特 商品名称：ZAVESCA 　　英文名称：Miglustat 　　中文名称：美格鲁特 　　全部名称：美格鲁特、ZAVESCA、Miglustat 　　适应症 　　美格鲁特适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法(例如，由于过敏、超敏反应或静脉通路不良)的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者。 　　剂型和规格 　　胶囊：100 mg麦格司他，白色不透明硬明胶胶囊，胶囊帽上用黑色印有“OGT 918”，胶囊体上用黑色印有“100”。 　　用法用量 　　1、给药说明

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  2026-09-18

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  依利格鲁司胶囊 适应症 　　依利格鲁司适用于经fda批准的试验检测为CYP2D6广泛代谢物(EMs)、中间代谢物(IMs)或不良代谢物(PMs)的戈谢病1型(GD1)成年患者的长期治疗 　　用法用量 　　成人依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6(人体的一种代谢酶)代谢状态 CYP2D6代谢状态（人体代谢状态） 依利格鲁司推荐剂量 EMs（强代谢人群） 84mg，每日两次 IMs（中等代谢人群） PMs（弱代谢人群） 84mg，每日一次 　　在服用CYP2D6抑制剂(胺碘酮

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  2026-09-18

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  美格鲁特(zavesca) 美格鲁特(Zavesca)是一种口服神经酰胺葡萄糖基转移酶抑制剂，由瑞士Actelion公司开发。 美格鲁特主要用于治疗轻度至中度1型戈谢病(GD1)成年患者，尤其适用于因过敏、超敏反应或静脉通路不畅而无法接受酶替代疗法的患者。此外，美格鲁特还在欧盟获批用于治疗C型尼曼匹克氏症患者的进行性神经系统表现。美格鲁特于2003年7月获得美国FDA批准上市，随后在多个国家和地区获批。

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  2026-09-18

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  依利格鲁司(eliglustat) 依利格鲁司是一种用于治疗戈谢氏病的口服小分子药物，于2014年8月获得美国FDA批准上市。依利格鲁司的出现为戈谢氏病患者提供了一种新的治疗选择，尤其是对于那些无法耐受或不适合酶替代疗法的患者。 目前依利格鲁司已在欧美多个国家和地区获批。依利格鲁司的问市为全球戈谢氏病治疗领域带来了新的希望，推动了罕见病治疗的多样化发展。

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  2026-09-18

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  戈谢病 戈谢病 (Gauchers disease，GD)是溶酶体贮积病(lysosomal storage disease，LSD)中最常见的一种，为常染色体隐性遗传病，引起不正常的葡萄糖脑苷脂在网状内皮细胞内积聚。法国皮特医生Phillipe Gaucher在1882年首先报道，50年后Aghion报道戈谢病是由于葡糖脑苷脂(glucocerebroside，G.C.)在肝、脾、骨骼和中枢神经系统的单核-巨噬细胞内蓄积所致

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  2026-09-03