鹅去氧胆酸

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  鹅去氧胆酸(Chenodiol) 鹅去氧胆酸(Chenodiol)由美国Mirum原研开发，是全球首个获批用于脑腱黄瘤病(CTX)病因治疗的特定药物。2022年2月，美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准Ctexli上市，用于成人CTX患者的治疗，结束了该罕见病长期缺乏特异性药物的历史。 据2025年国际罕见病日相关报道，Mirum公司公布了Ctexli长期扩展研究的积极数据，证实持续用药可维持血浆胆甾烷醇水平的稳定下降，且肝毒性风险在规范监测下可控。同年该药被纳入美国肝病研究学会(AASLD)罕见病诊疗指南的推荐疗法。

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  2026-09-18