佩格塞塔科普兰
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佩格塞塔科普兰(Pegcetacoplan) 佩格塞塔科普兰(Pegcetacoplan)由美国Apellis(阿佩利斯制药)原研开发，2021年5月14日获得美国FDA首次批准上市，用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症的治疗。海外医药媒体同步报道，这是全球首款C3靶点补体抑制剂，填补传统C5抑制剂无法控制血管外溶血的临床空白，为PNH患者带来全新皮下给药治疗选择。 该药物后续持续拓展适应症，2025‑2026年间美国、欧盟、加拿大相继新增批准其用于12岁及以上C3肾小球病、原发性免疫复合物型膜增生性肾小球肾炎患者。研究证实药物可显著降低尿蛋白、稳定肾功能，是该类罕见肾病领域首个获批的靶向治疗药物，为全球罕见肾病群体提供新的干预手段。优客网|相关文档
2026-09-18