马塔西单抗
-
马塔西单抗(Marstacimab-hncq) 马塔西单抗(Marstacimab-hncq)由美国辉瑞公司原研开发，是一种靶向组织因子途径抑制物(TFPI)的人源化IgG1单克隆抗体。该药于2024年获得美国食品药品监督管理局(FDA)首次批准上市，用于血友病A或B型患者(无论是否存在抑制物)的常规预防治疗。作为全球首个获批的TFPI拮抗剂类药物，通过重新建立凝血平衡，为血友病患者提供了一种不同于传统因子替代或旁路制剂的创新预防策略。 马塔西单抗获批基于两项关键性开放标签研究(BASIS及其儿科扩展BASIS KIDS)的积极数据，结果曾多次在国际血栓与止血学会(ISTH)年会及美国血液学会(ASH)年会上公布，并发表于《新英格兰医学杂志》等权威期刊。海外媒体普遍认为，该药简化了给药方案(每周一次皮下注射)且不受抑制物状态影响，为既往治疗负担沉重的血友病群体提供了更具便利性的选择。优客网|相关文档
2026-09-18