培戈维利酶
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培戈维利酶(Pegvaliase) 培戈维利酶(Pegvaliase)是由美国BioMarin研发的一种革命性酶替代疗法。该药于2018年5月获得美国食品药品监督管理局(FDA)的首次批准，用于降低苯丙酮尿症(PKU)患者血液中的苯丙氨酸浓度。作为首个获批的PKU酶替代疗法，Palynziq的上市标志着PKU治疗从严格的饮食控制迈向了靶向药物治疗的新纪元，为患者提供了根本性的治疗方案。 2026年02月27日FDA批准培戈维利酶适应症扩展，纳入12‑17岁青少年苯丙酮尿症人群，该审批基于PEGASUSⅢ期临床研究数据，海外行业媒体同步发布消息，指出青少年阶段饮食依从性差，该拓展为青少年群体带来新的干预手段，但依旧强调过敏风险不可忽视，需要完善患者教育与应急准备。优客网|相关文档
2026-09-18