米他匹伐
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米他匹伐(Aqvesme) 米他匹伐(Aqvesme)是由美国安吉奥斯制药公司(Agios Pharmaceuticals ,Inc.)研发的一款首创口服小分子丙酮酸激酶(PK)激活剂，标志着对这类遗传性溶血性贫血疾病管理模式的重大转变。在国外，Aqvesme的获批与拓展受到了行业广泛关注。 在针对输血依赖型和非输血依赖型地中海贫血患者的III期临床试验中均达到了主要终点，显著提升了血红蛋白水平或降低了输血负担。欧洲药品管理局(EMA)也已受理了其上市许可申请，显示出该药物在全球范围内为传统治疗方案有限的地中海贫血患者提供了新的、便捷的口服治疗选择，具有重要的临床价值。优客网|相关文档
2026-09-18