依特立生

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  依特立生 适应症 　　EXONDYS 51用于治疗确认存在DMD基因突变且适用于外显子51跳跃疗法的杜氏肌营养不良症(DMD)患者 　　用法用量 　　EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg，通过串联0.2微米过滤器，在35-60min内静脉输注给药，每周一次。 　　如果漏用一剂EXONDYS 51，应在计划时间后尽快给药 　　不良反应 　　最常见的不良反应(发生率≥35% 且高于安慰剂)是平衡障碍和呕吐.观察性临床研究中的不良反应 　　在作为临床开发项目的一部分

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  2026-09-18

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  依特立生(Eteplirsen) 依特立生(Eteplirsen)由美国Sarepta Therapeutics公司原研开发，是一种磷酰二胺吗啉代寡聚核苷酸(PMO)类反义寡核苷酸药物。2016年9月FDA批准其上市，商品名为Exondys51，用于治疗经基因检测确认适合外显子51跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。 据国外医药媒体报道，依特立生的加速批准曾引发业内关于替代终点(抗肌萎缩蛋白水平)与临床功能获益之间关联性的广泛讨论。Exondys51作为首个获批用于DMD的基因靶向疗法，仍被视为罕见病治疗领域的重要里程碑。

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