阿考米迪(Attruby)

处方药

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通用名称：

阿考米迪(Attruby)

药品规格：

356mg*112片/盒

生产企业：

功能主治：

阿考米迪(Attruby)的核准适应症为：用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变心肌病(ATTR-CM)，降低心血管死亡和心血管相关住院的风险。 ATTR-CM是一种进行性、致命性的心肌病，其病理核心在于肝脏产生的转甲状腺素蛋白(TTR)发生错误折叠，形成淀粉样纤维沉积于心肌间质，导致心肌僵硬、肥厚，最终引发心力衰竭。此疾病可分为遗传性(变异型，ATTRv-CM)和年龄相关性(野生型，ATTRwt-CM)两种形式，后者在老年男性中更为常见。病情常表现为心力衰竭、心律失常，且预后不佳。 Attruby作为一种口服小分子药物，通过高度选择性地、强力地与TTR蛋白的甲状腺素结合位点结合，稳定其天然的四聚体结构，从而有效抑制致病性单体解离及后续的淀粉样物质形成过程。这种针对疾病根源的作用机制，旨在延缓甚至阻止淀粉样物质在心脏的进一步沉积，减轻心脏结构与功能损害，最终达成减少心血管事件、改善患者临床结局的治疗目标。

摘要

阿考米迪(Attruby)由美国BridgeBio Pharma公司研发，是一种高选择性转甲状腺素蛋白(TTR)稳定剂。该药物于2024年11月获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)，其获批主要基于一项为期30个月的全球关键性III期临床试验的积极结果。 FDA的官方新闻稿指出，Attruby的批准为ATTR-CM患者提供了新的治疗选择。行业分析显示，该药物因其在临床试验中展现出的显著疗效——能够降低心血管死亡与住院复合终点风险，并改善患者生活质量和运动功能而受到广泛关注，被认为是该疾病领域的一个重要进展。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

适应症

阿考米迪(Attruby)的核准适应症为：用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变心肌病(ATTR-CM)，降低心血管死亡和心血管相关住院的风险。

ATTR-CM是一种进行性、致命性的心肌病，其病理核心在于肝脏产生的转甲状腺素蛋白(TTR)发生错误折叠，形成淀粉样纤维沉积于心肌间质，导致心肌僵硬、肥厚，最终引发心力衰竭。此疾病可分为遗传性(变异型，ATTRv-CM)和年龄相关性(野生型，ATTRwt-CM)两种形式，后者在老年男性中更为常见。病情常表现为心力衰竭、心律失常，且预后不佳。

Attruby作为一种口服小分子药物，通过高度选择性地、强力地与TTR蛋白的甲状腺素结合位点结合，稳定其天然的四聚体结构，从而有效抑制致病性单体解离及后续的淀粉样物质形成过程。这种针对疾病根源的作用机制，旨在延缓甚至阻止淀粉样物质在心脏的进一步沉积，减轻心脏结构与功能损害，最终达成减少心血管事件、改善患者临床结局的治疗目标。