尼替西农片(Nitisinone Tablets)

处方药

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通用名称：

尼替西农片(Nitisinone Tablets)

药品规格：

2mg*60片/盒

生产企业：

功能主治：

尼替西农片(Harliku)适用于确诊为尿黑酸尿症(AKU)的成年患者。AKU是一种罕见的常染色体隐性遗传病，因尿黑酸氧化酶缺陷导致尿黑酸(HGA)在体内蓄积，引起进行性骨关节、软组织及心脏瓣膜损害。本药通过特异性抑制羟苯丙酮酸双加氧酶，从源头减少HGA生成，核心适应症如下：降低尿黑酸水平用于减少成年AKU患者尿液中的尿黑酸(HGA)含量。这是目前唯一经过临床验证可有效降低HGA的药物干预手段。延缓疾病相关组织损伤通过长期降低HGA负荷，有助于延缓因HGA沉积所致的骨关节炎、软骨钙化、肌腱断裂及主动脉狭窄等并发症的进展。限用于成年人群Harliku在AKU儿童患者中的安全性和有效性尚未确立，目前仅推荐用于18岁及以上成人。尼替西农片剂(Harliku)适用于需要积极控制尿黑酸水平的成年AKU患者。治疗期间需密切监测血浆酪氨酸浓度及眼科指标，平衡疗效与潜在不良反应风险。

摘要

2002年美国食品药品监督管理局(FDA)首次批准尼替西农(商品名Orfadin)上市。针对成人尿黑酸尿症(AKU)的适应症扩展，Cycle PharmaceuticalsLtd开发了品牌药Harliku，并于近年获得FDA批准。Harliku为每日一次口服2mg片剂，最新处方信息于2025年6月修订发布。 2025年6月，Cycle Pharmaceuticals宣布更新Harliku的处方标签，重点强化了血浆酪氨酸升高所致眼部不良事件的监测指导，要求治疗前及治疗期间定期进行裂隙灯检查。尼替西农作为目前唯一可显著降低尿黑酸水平的靶向药物，已被纳入多项国际临床指南。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

产品介绍

通用名称	尼替西农片(Nitisinone Tablets)
药品名称	尼替西农片(Nitisinone Tablets)
规格	2mg*60片/盒
适应症	尼替西农片(Harliku)适用于确诊为尿黑酸尿症(AKU)的成年患者。AKU是一种罕见的常染色体隐性遗传病，因尿黑酸氧化酶缺陷导致尿黑酸(HGA)在体内蓄积，引起进行性骨关节、软组织及心脏瓣膜损害。本药通过特异性抑制羟苯丙酮酸双加氧酶，从源头减少HGA生成，核心适应症如下：降低尿黑酸水平用于减少成年AKU患者尿液中的尿黑酸(HGA)含量。这是目前唯一经过临床验证可有效降低HGA的药物干预手段。延缓疾病相关组织损伤通过长期降低HGA负荷，有助于延缓因HGA沉积所致的骨关节炎、软骨钙化、肌腱断裂及主动脉狭窄等并发症的进展。限用于成年人群 Harliku在AKU儿童患者中的安全性和有效性尚未确立，目前仅推荐用于18岁及以上成人。尼替西农片剂(Harliku)适用于需要积极控制尿黑酸水平的成年AKU患者。治疗期间需密切监测血浆酪氨酸浓度及眼科指标，平衡疗效与潜在不良反应风险。
用法用量	推荐剂量尼替西农片(Nitisinone Tablets)推荐剂量为2mg，口服给药，每日1次。片剂服用时可随餐或不随餐，饮食不影响药物整体暴露量。漏服剂量处理若漏服一次尼替西农片剂量，不可为弥补漏服剂量而一次性服用双倍剂量，后续按原定服药时间正常服用下一剂即可。患者在使用过程中应严格遵医嘱，密切关注耐受情况和不良反应，并定期复查。如有疑问或出现不适，应及时咨询医生或药师。
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推荐剂量

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