奥贝胆酸是法尼酯X受体激动剂,曾获得伴肝纤维化NASH的突破性疗法资格以及PBC和PSC的孤儿药地位。日中韩地区权利已授权给住友制药。
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奥贝胆酸(Ocaliva,OCA)是Intercept开发的法尼酯X受体(FXR)激动剂,属人类胆汁酸模拟物。FXR表达于肝脏和小肠,调节胆汁酸、炎症、纤维化和代谢通路。资料将其当时的开发方向写为原发性胆汁性肝硬化、非酒精性脂肪性肝炎以及其他肝脏和肠道疾病,并未把非酒精性脂肪性肝炎或原发性硬化性胆管炎写成已获批。
Intercept专注慢性肝脏疾病的创新疗法。先导候选药OCA的开发范围包括原发性胆汁性肝硬化(PBC)、非酒精性脂肪性肝炎(NASH)、原发性硬化性胆管炎(PSC)和胆道闭锁。FDA曾授予治疗伴肝纤维化NASH的突破性药物资格、治疗PBC的快车道地位,以及治疗PBC和PSC的孤儿药地位。日本、中国、韩国以外的权利归公司;日中韩地区已授权给日本住友制药。
原发性胆汁性肝硬化在文中被写成罕见自身免疫性肝病:胆汁淤积使胆管炎症、受损,肝功能随时间下降;瘢痕增多后肝脏可丧失功能。患者以女性为主,资料称其为美国女性肝移植的第二大病因;在欧洲约占胆汁淤积性疾病所致肝移植的一半左右,约占全部肝移植的6%。







