摘要
216例成人PBC试验中，奥贝胆酸10毫克组、滴定组和安慰剂组12个月复合终点应答率分别为48%、46%和10%。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
奥贝胆酸是法尼醇X受体激动剂，用于成人原发性胆汁性胆管炎。可与熊去氧胆酸联合，治疗对熊去氧胆酸反应不足、无肝硬化或虽为代偿性肝硬化但没有门静脉高压证据的成人；也可作为单药，用于不能耐受熊去氧胆酸的成人。
一项为期12个月的随机、双盲、安慰剂对照试验评估了216例患者。入组者已服用熊去氧胆酸至少12个月且稳定剂量至少3个月，或者不能耐受且至少3个月没有接受熊去氧胆酸。碱性磷酸酶至少为正常值上限的1.67倍，和（或）总胆红素大于1倍正常值上限但小于2倍正常值上限。
患者按1:1:1随机：奥贝胆酸10毫克每日一次并持续12个月（73例）；滴定组先每日5毫克6个月，若耐受但仍未达标，后6个月可增至每日10毫克（70例）；安慰剂组73例。试验期间93%的患者与熊去氧胆酸联用，7%因不能耐受而单药治疗。滴定加量的条件是：碱性磷酸酶仍大于或等于正常值上限的1.67倍，和（或）总胆红素大于正常值上限，或碱性磷酸酶降幅小于15%。
第12个月的主要复合终点同时满足三项：碱性磷酸酶小于正常值上限的1.67倍，总胆红素小于或等于正常值上限，且碱性磷酸酶至少降低15%。碱性磷酸酶正常值上限为女性118 U/L、男性124 U/L；总胆红素正常值上限为女性1.1 mg/dL、男性1.5 mg/dL。达到该终点的比例为：10毫克组48%，滴定组46%，安慰剂组10%。滴定组中有33例在6个月时未获反应且能够耐受，剂量由每日5毫克增至每日10毫克；这33例中有13例（39%）在12个月时达到复合终点。
