资料从法尼酯X受体和在研病种介绍奥贝胆酸,并记录原发性胆汁性胆管炎在欧美肝移植中的占比。
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奥贝胆酸(Ocaliva)由Intercept开发,是法尼酯X受体激动剂和人胆汁酸模拟物。该受体位于肝脏和小肠,调节胆汁酸、炎症、纤维化与代谢。公司把慢性肝病作为治疗方向,先导候选药当时覆盖原发性胆汁性肝硬化、非酒精性脂肪性肝炎、原发性硬化性胆管炎和胆道闭锁。这些病种里,除原文明确写出的监管资格外,非酒精性脂肪性肝炎和原发性硬化性胆管炎都没有被写成已获批适应症。
FDA此前给予奥贝胆酸治疗伴肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎突破性疗法资格、治疗原发性胆汁性胆管炎快速通道资格,以及治疗原发性胆汁性胆管炎和原发性硬化性胆管炎的孤儿药资格。Intercept拥有日本、中国、韩国以外的权利,这三地则授权给日本住友制药。
原发性胆汁性胆管炎在该文中被描述为少见肝病:胆管把胆汁运出肝脏,自身免疫破坏后出现淤积。患者以女性为主,40岁以上女性发病率约为千分之一。文中称它是美国女性肝移植的首要原因;在欧洲约占胆汁淤积性疾病所致肝移植的一半,约占全部肝移植的6%。
同一篇还写到,该药当时正面向原发性胆汁性肝硬化、非酒精性脂肪性肝炎以及其他肝病和肠道疾病开发。文中没有给出奥贝胆酸降低某项化验的具体百分数。







