摘要
FDA扩大艾曲波帕用于SAA一线联合标准免疫抑制治疗，6个月总体反应率约79%。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
美国食品和药物管理局（FDA）已经扩大了艾曲波帕（eltrombopag），包括成人和儿童患者两年，与SAA结合的一线治疗标准免疫抑制治疗（IST）。艾曲波帕，这是销售作为Revolade在美国以外的大多数国家，是一种口服的血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）在已经批准的SAA为谁不得不IST的响应不足的患者。它也被批准用于患有慢性免疫性血小板减少症（ITP）的成人和儿童，这些患者对其他治疗无效，并且用于治疗慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染患者的血小板减少症。
如果不及时治疗，严重的再生障碍性贫血可能是致命的诊断，许多患者对当前的初始治疗方案无法做出反应。FDA的批准是基于诺华公司对国家心脏肺和血液研究所（NHLBI）赞助的研究分析。该研究显示，44%的IST初治SAA患者在使用艾曲波帕同时使用标准IST治疗后6个月达到完全缓解，这比历史上观察到的完全缓解率高27%。在6个月时总体反应率为79%。
这些结果进一步建立在2015年授予艾曲波帕的SAA患者IST难治性适应证上。报告的最常见不良反应（发生率>=5%）是肝功能检查异常，皮疹和皮肤变色。严重再生障碍性贫血是一种罕见的危及生命的血液病，患者的骨髄不能产生足够的红细胞、白细胞和血小板。
