资料记载高危IDH2突变骨髓增生异常综合征中，恩西地平联合阿扎胞苷总缓解率84%、中位总生存32.2个月，单药组为43%和21.3个月。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
资料记载，骨髓增生异常综合征患者中有5%发生异柠檬酸脱氢酶2突变。恩西地平为选择性口服突变型IDH2抑制剂。一项多中心、开放标签、双臂、非随机II期研究（NCT03383575）评估其单药或联合阿扎胞苷治疗高危IDH2突变骨髓增生异常综合征。原文没有把这一疾病写成获批用途。
A组为高危患者，包括修订国际预后积分大于3，或高危分子的骨髓增生异常综合征或慢性粒单核细胞白血病，或RAEB-T。每28天周期口服恩西地平100毫克，持续14天或28天，并在第1至7天静脉或皮下给予阿扎胞苷75毫克/平方米。后将恩西地平改为每周期14天，以减轻血细胞减少。B组为去甲基化药物治疗后难治或进展的患者，在28天周期中连续接受恩西地平单药。主要终点为总缓解率，包括完全缓解、骨髓完全缓解、部分缓解和血液学改善。
48例患者中，联合组26人、单药组22人，中位年龄73岁（46至83岁）。72%为高危分子，ASXL1占39%，RUNX1占17%。联合组3至4级治疗相关不良事件中，中性粒细胞减少64%、血小板减少28%、贫血8%；单药组分别为10%、0和5%。分化综合征在联合组3例（12%）、单药组5例（24%）。可评估的46例中，初治A组总缓解率84%（25例中的21例：完全缓解24%、部分缓解8%、骨髓完全缓解44%、血液学改善8%），去甲基化药物失败的单药组总缓解率43%（21例中的9例：完全缓解24%、部分缓解5%、骨髓完全缓解5%、血液学改善10%）。中位随访12.6个月时，联合组中位总生存32.2个月，单药组21.3个月。
