资料记载280例复发难治急性髓系白血病中,恩西地平每日100毫克亚组总体反应率33.2%,中位总生存8.8个月。
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一项I/II期研究评估了异基因造血细胞移植后复发、或属于第二次及更晚复发、初始诱导或再诱导难以治愈、或初始治疗后一年内复发的IDH2突变成人急性髓系白血病,使用恩西地平按连续28天周期给药。
研究在21个地点纳入280例复发或难治性急性髓系白血病,中位接受5个周期(范围1至38个周期)。每日100毫克亚组214人,占全部的76.2%。该亚组中位年龄68岁(19至100岁),48人(22.4%)此前至少接受过三次治疗。中位随访7.8个月。100毫克组总体反应率为33.2%,所有剂量组为33.9%。总体反应包括完全缓解、计数未完全恢复的完全缓解和部分缓解。每组约19%的患者达到完全缓解。按复发或难治状态,反应率未见差异。
100毫克组与所有剂量组的生存接近:中位总生存8.8个月,范围分别为7.7至9.6个月和7.8至9.9个月;中位无事件生存分别为4.7个月(3.7至5.6个月)和4.6个月(3.7至5.6个月)。达到完全缓解者的中位总生存长于低于完全缓解或无应答者,为22.9个月,对照10.6个月和5.6个月。入组前只接受过一次治疗者中位总生存11.8个月,长于两次治疗的7.8个月和三次治疗的7.0个月,p值为0.001。
















