服用尼拉帕尼者癌症未明显变大的平均时间为13.8个月,安慰剂为8.2个月;PRIMA当时还不能确定能否延长总生存。
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尼拉帕尼在这份资料中被放在铂类化疗之后,用作维持治疗,以延长初始治疗的效果,用药对象包括有或没有BRCA突变的人。它属于PARP抑制剂。英国癌症研究机构的研究人员参与了1990年代初期最早的PARP抑制剂探索,思路是阻止癌细胞修复受损DNA。尼拉帕利、则乐是同一药品的其他名称。
PARP帮助细胞修复损伤。癌细胞依赖它维持DNA并继续分裂。抑制剂先是与引起DNA损伤的化疗联用,后来研究转向本身修复能力已经较弱的肿瘤,尤其是BRCA1或BRCA2异常者。这两个基因负责指导合成修复蛋白;其中一个或两个出错时,乳腺癌、卵巢癌和前列腺癌的患病风险升高,细胞更难自我修复。在这类癌细胞里再阻断PARP,损伤会累积。乳腺癌和前列腺癌在这里只是BRCA异常的风险背景,本文没有把它们写成尼拉帕尼的获批适应症。
大型临床试验中,服用尼拉帕尼的人癌症没有明显变大的平均时间为13.8个月,安慰剂为8.2个月。进一步分析还写到,BRCA1或BRCA2没有出错的人,进展前的时间也被延长;文中并指出,最初治疗后当时仍缺少维持治疗选择。PRIMA的随访还不足以判断它能否延长高级别上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的生存期,试验仍在进行。
临床专家在资料中的表述是:晚期卵巢癌一线治疗后,维持治疗选择仍然不足;试验证据提示尼拉帕尼可以延缓进展,有可能推迟后续化疗并改善生活质量。长期获益当时仍不确定,因此尚未被建议用于英格兰国家医疗服务体系的常规推荐,但可通过癌症药物基金在继续收集长期数据的同时提供使用。该基金决定通常也会被威尔士和北爱尔兰采用。











