阿糖苷酶

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  阿糖苷酶α(Nexviadyme) 阿糖苷酶α是一款由法国赛诺菲研发的创新生物制剂，属于第二代酶替代疗法(ERT)，专为治疗庞贝病(一种罕见的遗传性糖原累积病)而设计。目前，该药物尚未获批用于儿童患者，但相关研究正在进行中。 2021年6月获得美国FDA批准，随后在欧盟等地也获得批准。2023年10月7日，在中国大陆正式获批上市，为庞贝病患者提供了新的治疗选择。

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  2026-09-18