阿糖苷酶α(Nexviadyme)

阿糖苷酶α(Nexviadyme)

阿糖苷酶α(Nexviadyme)

阿糖苷酶α为溶酶体糖原特异性水解酶，适用于1岁及以上晚发型庞贝病(溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症)患者的治疗，通过补充外源性GAA促进溶酶体内糖原降解，改善疾病相关症状。

与同类药物相比，阿糖苷酶α在改善肺功能和运动能力方面显示更优趋势，且从阿糖苷酶α转换为阿糖苷酶α的患者仍能观察到疗效提升。

在使用阿糖苷酶α(Nexviadyme)时，应根据患者的个体化情况进行制定和调整治疗方案。同时也需密切关注患者的用药反应和病情变化。

治疗前建议

在使用阿糖苷酶α前，需考虑使用抗组胺药、退热药和/或糖皮质激素进行预处理；阿糖苷酶α在使用前必须进行复溶和稀释；在阿糖苷酶α输注期间，应随时备好适当的医疗监测设备和支持措施，包括心肺复苏设备。

推荐剂量与给药方式

阿糖苷酶α通过静脉输注给药，具体剂量根据患者体重确定：

体重30kg及以上：推荐剂量为每两周20mg/kg(实际体重)；

体重不足30kg：推荐剂量为每两周40mg/kg(实际体重)。

初始推荐输注速率为1mg/kg/小时，若未出现输注相关反应(IAR)，可每30分钟逐步提高输注速率；若遗漏一剂或多剂，应尽快重新开始阿糖苷酶α治疗，后续仍保持每两周一次的输注间隔。

过敏反应及输注相关反应(IAR)的给药调整

严重反应处理

若发生严重过敏反应(如过敏性休克)或严重输注相关反应(IAR)，需立即停止阿糖苷酶α输注，并启动适当的医疗救治；关于严重过敏反应或IAR的其他建议，可参考相关指南或专业指导。

轻至中度反应处理

若发生轻至中度过敏反应或轻至中度输注相关反应(IAR)，可考虑暂时暂停输注30分钟，或降低50%的输注速率，并启动适当的医疗救治。

反应持续或缓解后的调整

若暂停或降低输注速率后，症状仍持续超过30分钟，需停止输注并监测患者；待症状缓解后，可在当日以引发反应速率的50%重新启动输注，且需提前进行适当预处理。

若暂停输注后症状缓解，可以引发反应速率的50%恢复输注，之后若患者耐受，每15-30分钟将输注速率提高50%；若降低速率后症状缓解，可在患者耐受的前提下，以降低后的速率完成输注。

后续输注调整

从下一次输注开始，可逐步提高输注速率，直至达到引发反应的速率；若患者耐受，还可进一步逐步提高速率，直至达到推荐输注速率，期间需密切监测患者情况。

复溶与稀释说明

复溶和稀释阿糖苷酶α需遵循以下步骤，且制备过程中需采用无菌操作技术。

(一)冻干粉复溶

根据患者实际体重(kg)和推荐剂量，计算所需复溶的阿糖苷酶α药瓶数量，并将药瓶数量向上取整至整数。

从冰箱中取出所需数量的阿糖苷酶α药瓶，在室温(20℃-25℃，即68℉-77℉)下放置30分钟后再使用。

向每个药瓶中沿瓶内壁缓慢注入10mL注射用无菌水，避免将注射用无菌水强力注入或直接喷在冻干粉上，以减少泡沫产生。

轻轻倾斜并滚动药瓶以促进溶解，切勿倒置、旋转或摇晃药瓶；待溶液完全溶解后，每个药瓶中α-葡萄糖苷酶-ngpt的浓度为100mg/10mL(即10mg/mL)。

目视检查药瓶中复溶后的溶液，观察是否有颗粒物或变色情况；复溶后的溶液应为澄清、无色至淡黄色，若存在颗粒物或溶液变色，需丢弃该溶液。

(二)复溶溶液稀释

选择合适规格的5%葡萄糖注射液输液袋，根据患者实际体重，抽取并移除输液袋中与所需阿糖苷酶α体积及额外充盈量相等的液体。

从阿糖苷酶α药瓶中缓慢抽取所需体积的复溶溶液，药瓶中剩余的未使用复溶溶液需丢弃。

将阿糖苷酶α复溶溶液缓慢注入5%葡萄糖注射液输液袋的端口，避免输液袋产生泡沫或受到剧烈搅动，同时避免向输液袋中引入空气。

轻轻倒置输液袋以混合溶液，切勿摇晃；稀释后，溶液中α-葡萄糖苷酶-ngpt的最终浓度为0.5-4mg/mL。

稀释后的溶液应立即输注，推荐输注时长为4-7小时；稀释后未使用的溶液在放置9小时后需丢弃。

阿糖苷酶α完整药品用药指南较长，如果您想了解更多信息，建议阅读完整药品说明书。