阿糖苷酶α(Nexviadyme)

处方药

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通用名称：

阿糖苷酶α(Nexviadyme)

药品规格：

100mg*1瓶/盒

生产企业：

功能主治：

阿糖苷酶α为溶酶体糖原特异性水解酶，适用于1岁及以上晚发型庞贝病(溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症)患者的治疗，通过补充外源性GAA促进溶酶体内糖原降解，改善疾病相关症状。与同类药物相比，阿糖苷酶α在改善肺功能和运动能力方面显示更优趋势，且从阿糖苷酶α转换为阿糖苷酶α的患者仍能观察到疗效提升。

摘要

阿糖苷酶α是一款由法国赛诺菲研发的创新生物制剂，属于第二代酶替代疗法(ERT)，专为治疗庞贝病(一种罕见的遗传性糖原累积病)而设计。目前，该药物尚未获批用于儿童患者，但相关研究正在进行中。 2021年6月获得美国FDA批准，随后在欧盟等地也获得批准。2023年10月7日，在中国大陆正式获批上市，为庞贝病患者提供了新的治疗选择。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

产品介绍

通用名称	阿糖苷酶α(Nexviadyme)
药品名称	阿糖苷酶α(Nexviadyme)
规格	100mg*1瓶/盒
适应症	阿糖苷酶α为溶酶体糖原特异性水解酶，适用于1岁及以上晚发型庞贝病(溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症)患者的治疗，通过补充外源性GAA促进溶酶体内糖原降解，改善疾病相关症状。与同类药物相比，阿糖苷酶α在改善肺功能和运动能力方面显示更优趋势，且从阿糖苷酶α转换为阿糖苷酶α的患者仍能观察到疗效提升。
用法用量	在使用阿糖苷酶α(Nexviadyme)时，应根据患者的个体化情况进行制定和调整治疗方案。同时也需密切关注患者的用药反应和病情变化。治疗前建议在使用阿糖苷酶α前，需考虑使用抗组胺药、退热药和/或糖皮质激素进行预处理；阿糖苷酶α在使用前必须进行复溶和稀释；在阿糖苷酶α输注期间，应随时备好适当的医疗监测设备和支持措施，包括心肺复苏设备。推荐剂量与给药方式阿糖苷酶α通过静脉输注给药，具体剂量根据患者体重确定：体重30kg及以上：推荐剂量为每两周20mg/kg(实际体重)；体重不足30kg：推荐剂量为每两周40mg/kg(实际体重)。初始推荐输注速率为1mg/kg/小时，若未出现输注相关反应(IAR)，可每30分钟逐步提高输注速率；若遗漏一剂或多剂，应尽快重新开始阿糖苷酶α治疗，后续仍保持每两周一次的输注间隔。过敏反应及输注相关反应(IAR)的给药调整严重反应处理若发生严重过敏反应(如过敏性休克)或严重输注相关反应(IAR)，需立即停止阿糖苷酶α输注，并启动适当的医疗救治；关于严重过敏反应或IAR的其他建议，可参考相关指南或专业指导。轻至中度反应处理若发生轻至中度过敏反应或轻至中度输注相关反应(IAR)，可考虑暂时暂停输注30分钟，或降低50%的输注速率，并启动适当的医疗救治。反应持续或缓解后的调整若暂停或降低输注速率后，症状仍持续超过30分钟，需停止输注并监测患者；待症状缓解后，可在当日以引发反应速率的50%重新启动输注，且需提前进行适当预处理。若暂停输注后症状缓解，可以引发反应速率的50%恢复输注，之后若患者耐受，每15-30分钟将输注速率提高50%；若降低速率后症状缓解，可在患者耐受的前提下，以降低后的速率完成输注。后续输注调整从下一次输注开始，可逐步提高输注速率，直至达到引发反应的速率；若患者耐受，还可进一步逐步提高速率，直至达到推荐输注速率，期间需密切监测患者情况。复溶与稀释说明复溶和稀释阿糖苷酶α需遵循以下步骤，且制备过程中需采用无菌操作技术。 (一)冻干粉复溶根据患者实际体重(kg)和推荐剂量，计算所需复溶的阿糖苷酶α药瓶数量，并将药瓶数量向上取整至整数。从冰箱中取出所需数量的阿糖苷酶α药瓶，在室温(20℃-25℃，即68℉-77℉)下放置30分钟后再使用。向每个药瓶中沿瓶内壁缓慢注入10mL注射用无菌水，避免将注射用无菌水强力注入或直接喷在冻干粉上，以减少泡沫产生。轻轻倾斜并滚动药瓶以促进溶解，切勿倒置、旋转或摇晃药瓶；待溶液完全溶解后，每个药瓶中α-葡萄糖苷酶-ngpt的浓度为100mg/10mL(即10mg/mL)。目视检查药瓶中复溶后的溶液，观察是否有颗粒物或变色情况；复溶后的溶液应为澄清、无色至淡黄色，若存在颗粒物或溶液变色，需丢弃该溶液。 (二)复溶溶液稀释选择合适规格的5%葡萄糖注射液输液袋，根据患者实际体重，抽取并移除输液袋中与所需阿糖苷酶α体积及额外充盈量相等的液体。从阿糖苷酶α药瓶中缓慢抽取所需体积的复溶溶液，药瓶中剩余的未使用复溶溶液需丢弃。将阿糖苷酶α复溶溶液缓慢注入5%葡萄糖注射液输液袋的端口，避免输液袋产生泡沫或受到剧烈搅动，同时避免向输液袋中引入空气。轻轻倒置输液袋以混合溶液，切勿摇晃；稀释后，溶液中α-葡萄糖苷酶-ngpt的最终浓度为0.5-4mg/mL。稀释后的溶液应立即输注，推荐输注时长为4-7小时；稀释后未使用的溶液在放置9小时后需丢弃。阿糖苷酶α完整药品用药指南较长，如果您想了解更多信息，建议阅读完整药品说明书。
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