伏索利肽
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伏索利肽(Voxzogo) 伏索利肽(vosoritide，商品名Voxzogo)由美国BioMarin制药公司研发，是全球首个用于治疗软骨发育不全的靶向药物。该药于2021年8月率先在欧盟获批，随后同年11月获得美国FDA批准上市。获批新闻发布后，引起国际医学界和罕见病群体的广泛关注，被认为是治疗领域的里程碑。 作为C型利钠肽类似物，伏索利肽通过调节FGFR3信号通路促进骨骼生长。BioMarin于2021年起陆续在欧洲和美国推出该药，2023年更获FDA扩展批准用于5岁以下患儿。相关国际新闻报道指出，这一突破为软骨发育不全患儿带来了新的希望，并推动全球对矮小症精准治疗的研究热度。优客网|相关文档
2026-09-18