加托索单抗
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加托索单抗(Garetosmab) 加托索单抗(Garetosumab)由美国再生元制药公司(Regeneron)研发，是一款靶向激活素A信号通路的全人源单克隆抗体。于2026年获得美国食品药品监督管理局(FDA)首次批准上市，用于治疗超罕见遗传性疾病——进行性骨化性纤维发育不良(FOP)。作为全球首个专门针对FOP异位骨化形成的疾病修饰疗法，获批标志着该领域从对症支持向靶向干预的重大跨越。 国外医学媒体报道指出，加托索单抗的上市基于一项为期56周的多中心随机对照试验，结果显示在减少新发骨化病灶和临床发作方面具有显著获益。美国罕见病组织(NORD)及多家患者社群对此给予高度评价，称为FOP治疗的里程碑。欧洲药品管理局(EMA)已授予该药物优先审评资格，预计将于2027年初做出最终决定。优客网|相关文档
2026-09-18