加托索单抗(Garetosmab)

加托索单抗(Garetosmab)

加托索单抗的适应症基于一项针对成年进行性骨化性纤维发育不良(FOP)患者的随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床研究结果，目标人群和治疗定位明确，具体体现为以下两个方面。

通过选择性抑制激活素A介导的异常信号转导，有效下调成骨相关转录因子的表达，在骨骼外组织中阻断软骨内成骨过程的启动与进展。

临床终点显示，治疗组患者全身新发病灶数量较安慰剂组显著减少，这一效应在多个亚组中保持一致。

FOP患者的急性发作常伴有疼痛、肿胀及活动受限，是导致功能恶化的关键因素。加托索单抗能够缩短每次发作的持续时间，减少中重度发作的总体次数，改善患者的生活质量和日常活动能力。该评估采用标准化临床评分量表，由研究者独立判定。

加托索单抗仅适用于经基因检测或典型临床表现确诊为FOP的成年患者，不适用于其他类型的进行性骨化或软组织钙化疾病。治疗前应确认患者无妊娠，由具备FOP管理经验的多学科团队进行个体化获益-风险评估。

接受加托索单抗治疗前的妊娠检测

具有生育潜能的女性，在启动加托索单抗治疗前必须确认未处于妊娠状态。需开展临床评估。

推荐剂量

起始推荐剂量：10mg/kg，静脉输注，输注时长60min，每4周1次。

若患者无法耐受10mg/kg剂量，可下调至3mg/kg，静脉输注，输注时长60min，每4周1次。

漏用处理：一旦发生给药遗漏，应尽快给予补救剂量；补救给药完成后，后续给药周期以末次实际给药日期为起点，每4周1次重新规划给药时间。

配制与给药操作规范

配制

1.注射用胃肠外制剂给药前，在溶液与容器条件允许时，应目视检查是否存在微粒、溶液变色。加托索单抗原液外观为澄清至轻微乳光、无色至淡黄色；若溶液浑浊、变色或可见微粒，应直接丢弃药瓶。每支药瓶仅限单次使用。

2.禁止振摇药瓶。从药瓶中抽取所需体积加托索单抗原液，转移至含有50‑100mL5%葡萄糖注射液(USP)的静脉输液袋中；输液袋材质可选用聚氯乙烯(PVC)、聚烯烃(PO)或乙烯‑醋酸乙烯酯(EVA)；稀释后终浓度控制在0.9mg/mL‑25mg/mL范围内。

3.通过轻柔颠倒混匀稀释液，严禁振摇稀释后溶液；药瓶内任何未使用剩余药液全部丢弃。

稀释后输液的储存

稀释完成后应立即使用。若无法即刻输注，稀释液2‑8℃冷藏保存，自配制完成至输注启动总时长不超过24h；室温≤25℃条件下保存，总时长不超过16h。稀释液禁止冷冻。

给药操作

1.冷藏保存的稀释液，给药前需恢复至室温。

2.使用PVC、聚乙烯内衬PVC或聚氨酯材质输液管路进行60min静脉输注；建议串联0.2‑5μm孔径聚醚砜(PES)或聚酰胺(PA)材质的在线/附加过滤器。

3.必须使用输液泵控制输注速率。

4.输注全部完成后，使用足量无菌5%葡萄糖注射液冲管，保证输液袋内全部药液输入体内。

5.不可将其他药物与加托索单抗混合，也不可经由同一输液管路同时输注其他药物。

患者在使用过程中应严格遵医嘱，密切关注耐受情况和不良反应，定期复查。如有疑问或出现不适，应及时咨询医生或药师。