醋纽拉酸缓释片

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  醋纽拉酸缓释片(Acenobel) 醋纽拉酸缓释片(Acenobel)由日本诺贝尔制药株式会社(Nobel Pharma Co., Ltd.)原研开发，是全球首个获批用于GNE基因突变相关远端型肌病(DMRV)的唾液酸补充治疗药物。 基于国内Ⅱ/Ⅲ期临床试验数据，于2024年3月26日获日本医药品医疗器械综合机构(PMDA)批准上市，用于延缓伴边缘空泡的远端型肌病患者的肌力减退进展。作为罕见病用药，该药被纳入日本上市后全病例监测计划，持续积累真实世界安全性与有效性证据。

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  2026-09-18