醋纽拉酸缓释片(Acenobel)
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醋纽拉酸缓释片(Acenobel)由日本诺贝尔制药株式会社(Nobel Pharma Co., Ltd.)原研开发,是全球首个获批用于GNE基因突变相关远端型肌病(DMRV)的唾液酸补充治疗药物。 基于国内Ⅱ/Ⅲ期临床试验数据,于2024年3月26日获日本医药品医疗器械综合机构(PMDA)批准上市,用于延缓伴边缘空泡的远端型肌病患者的肌力减退进展。作为罕见病用药,该药被纳入日本上市后全病例监测计划,持续积累真实世界安全性与有效性证据。
本文为健康资讯,供了解参考,不能替代医生面诊。
产品介绍
| 通用名称 | 醋纽拉酸缓释片(Acenobel) |
| 药品名称 | 醋纽拉酸缓释片(Acenobel) |
| 规格 | 500mg*168片/瓶 |
| 适应症 | 醋纽拉酸缓释片(Acenobel)适用于GNE基因突变所致的伴边缘空泡远端型肌病(Distal Myopathy with Rimmed Vacuoles , DMRV)患者的肌力减退延缓。临床使用需严格遵循以下指征和前提条件: 适应症疾病诊断确认:经基因检测证实存在GNE基因致病性变异,且肌肉病理或临床表现符合DMRV特征(如远端肌无力、肌纤维边缘空泡形成)。 功能保留状态:参考临床试验入组标准,推荐用于6分钟步行试验距离≥200m、上肢尚存一定功能(如GNEM-FAS上肢评分≥24分)的患者,以更可能观察到延缓效果。 治疗时机:适用于疾病早期至中期、肌力下降速度可被客观评估的阶段,不建议用于已严重丧失独立行走能力的晚期患者。 处方前评估:医师需充分熟悉国内外临床试验中患者背景、有效性与安全性数据,仅在判断个体获益大于风险时处方,并告知患者现有证据的不确定性(尤其海外试验未达主要终点)。 临床决策应综合基因型、疾病阶段、功能储备及患者意愿,不可超适应症扩大使用范围,亦不可替代常规康复与支持治疗。 |
| 用法用量 | 标准给药方案成人常规剂量以活性成分醋纽拉酸计,一次2g(对应4片500mg规格制剂),一日3次,餐后口服给药。为维持平稳的血药浓度,减少血药波动,建议两次给药间隔控制在约8小时。 服用方法醋纽拉酸缓释片为缓释骨架型制剂,服药时需整片吞服,禁止咀嚼、碾碎或掰开,以免破坏缓释结构造成药物突释。若患者存在吞咽困难,可使用足量温水送服,每次1片,分次完成单次剂量,避免呛咳。 患者在使用过程中应严格遵医嘱,密切关注耐受情况和不良反应,并定期复查。如有疑问或出现不适,应及时咨询医生或药师。 |
| 生产企业 |
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