墨蝶呤口服粉剂
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墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin) 墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)是由美国PTC Therapeutics公司原研开发的口服粉剂。该药于2025年7月获得美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准上市，用于治疗1月龄及以上对墨蝶呤有反应性的苯丙酮尿症(PKU)患者。作为首个获批的墨蝶呤类PAH激活剂，通过补充四氢生物蝶呤前体，恢复苯丙氨酸代谢能力。 据2025年7月国外医药媒体报道，墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)的上市被视为PKU治疗领域的里程碑事件，为传统饮食控制不佳或对现有BH4替代疗法反应不充分的PKU患者提供了新的治疗选择，尤其填补了低龄患儿(1月龄以上)的药物空白。优客网|相关文档
2026-09-18