墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)

处方药

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通用名称：

墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)

药品规格：

1000mg*30袋/盒

生产企业：

功能主治：

墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)适用于以下特定人群及治疗场景，所有用药均须联合苯丙氨酸(Phe)限制性饮食。 1.治疗目标降低成人及儿科患者因苯丙酮尿症(PKU)导致的高苯丙氨酸血症(HPA)，恢复血Phe水平至安全范围。 2.适用年龄适用于年龄在1个月及以上的患者，包括婴幼儿、儿童、青少年及成年人。 3.适用前提患者须经治疗评估确认为“对墨蝶呤有反应性”，即使用墨蝶呤口服粉剂后血Phe较基线出现有临床意义的下降。 4.饮食配合墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)的治疗效果依赖于严格的Phe限制性饮食，治疗期间需由专业人员定期评估蛋白质及Phe摄入量。不符合上述适应人群或未联合饮食控制者，使用墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)可能无法达到预期疗效。

摘要

墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)是由美国PTC Therapeutics公司原研开发的口服粉剂。该药于2025年7月获得美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准上市，用于治疗1月龄及以上对墨蝶呤有反应性的苯丙酮尿症(PKU)患者。作为首个获批的墨蝶呤类PAH激活剂，通过补充四氢生物蝶呤前体，恢复苯丙氨酸代谢能力。据2025年7月国外医药媒体报道，墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)的上市被视为PKU治疗领域的里程碑事件，为传统饮食控制不佳或对现有BH4替代疗法反应不充分的PKU患者提供了新的治疗选择，尤其填补了低龄患儿(1月龄以上)的药物空白。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

产品介绍

通用名称	墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)
药品名称	墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)
规格	1000mg*30袋/盒
适应症	墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)适用于以下特定人群及治疗场景，所有用药均须联合苯丙氨酸(Phe)限制性饮食。 1.治疗目标降低成人及儿科患者因苯丙酮尿症(PKU)导致的高苯丙氨酸血症(HPA)，恢复血Phe水平至安全范围。 2.适用年龄适用于年龄在1个月及以上的患者，包括婴幼儿、儿童、青少年及成年人。 3.适用前提患者须经治疗评估确认为“对墨蝶呤有反应性”，即使用墨蝶呤口服粉剂后血Phe较基线出现有临床意义的下降。 4.饮食配合墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)的治疗效果依赖于严格的Phe限制性饮食，治疗期间需由专业人员定期评估蛋白质及Phe摄入量。不符合上述适应人群或未联合饮食控制者，使用墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)可能无法达到预期疗效。
用法用量	用药前重要建议 1.墨蝶呤口服粉剂需由具备苯丙酮尿症(PKU)诊疗经验的医师指导使用，禁止自行用药或调整剂量。 2.墨蝶呤治疗的生化疗效无法通过分子生物学检测预先判定，需通过临床治疗评估确认。 3.用药前需检测基线血苯丙氨酸(Phe)浓度，作为疗效评估基准。 4.所有用药患者需严格遵循蛋白质及苯丙氨酸限制性饮食，饮食方案需基于血苯丙氨酸水平制定；治疗期间需由医护人员定期评估蛋白质及苯丙氨酸摄入量，不可擅自调整饮食。推荐剂量与给药方式起始剂量(按年龄分层，每日1次) ＜6月龄：7.5mg/kg/日。 6月龄～＜1岁：15mg/kg/日。 1岁～＜2岁：30mg/kg/日。 ≥2岁：60mg/kg/日(全年龄段最大日剂量)。给药方式：每日1次，随餐口服，服药后需额外进食，保障药物吸收。 2岁以下儿童剂量滴定：起始剂量用药后2周内复查血苯丙氨酸水平；若血苯丙氨酸未下降，可逐步递增剂量，最高至60mg/kg/日；滴定评估期内禁止调整饮食中蛋白质及苯丙氨酸摄入量。无效停药标准：最大剂量(60mg/kg/日)用药2周后，血苯丙氨酸仍未下降，判定为治疗无效，需立即停药。剂量调整原则：治疗期间定期监测血苯丙氨酸，根据指标在7.5～60mg/kg/日范围内调整剂量，或同步调整饮食方案，维持血苯丙氨酸在安全范围；儿童需增加监测频率。漏服处理：漏服后尽快补服，当日不可服用双倍剂量；次日恢复常规给药方案。配制与给药说明＜1000mg剂量(25mg/mL浓度配制) 剂量换算：每日剂量＜1000mg时，将剂量向上取整至最近250mg，确定药袋数量；每250mg粉末需加入9mL水或苹果汁，最终浓度为25mg/mL。给药体积计算：给药体积(mL)=每日剂量(mg)÷25mg/mL，结果精确至0.2mL。配制步骤：打开药袋，将粉末倒入容器，加入对应体积的水/苹果汁，搅拌≥30秒至混合均匀；用口服注射器抽取所需体积，立即服用；注射器残留粉末可额外加水/苹果汁冲洗后服用；剩余混合液需丢弃。 ≥1000mg剂量(整袋给药) 剂量换算：每日剂量≥1000mg时，将剂量取整至最近250mg，确定药袋数量。溶媒用量： 1袋1000mg：加30mL(2汤匙)水/苹果汁/草莓酱/苹果泥。 1袋1000mg+1～3袋250mg：加60mL(4汤匙)溶媒。 2袋1000mg：加60mL(4汤匙)溶媒。以此类推，每增加1袋1000mg，溶媒递增30mL，最多不超过180mL。配制步骤：将所有药袋粉末倒入容器，加入对应溶媒；水/苹果汁混合需搅拌≥30秒，草莓酱/苹果泥混合需搅拌≥60秒；一次性服完全部混合液；容器残留粉末可加水/苹果汁冲洗后服用，重复至无残留。混悬液/软食混合液储存要求混合液未立即服用时，密封后室温(20～25℃)可存放≤6小时，冷藏(2～8℃)可存放≤24小时。服用前：水/苹果汁混合液搅拌≥30秒，软食混合液搅拌≥60秒。超时未服用的混合液必须丢弃，不可继续使用。患者在使用过程中应严格遵医嘱，密切关注耐受情况和不良反应，并定期复查。如有疑问或出现不适，应及时咨询医生或药师。
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