尼替西农胶囊
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尼替西农胶囊(Nitisinone) 尼替西农胶囊由瑞士Sobi公司生产销售，并于2002年首次获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，成为全球首个用于治疗遗传性酪氨酸血症Ⅰ型(HT-1)的靶向药物。它的问世彻底改变了HT-1的治疗格局，将既往主要依赖肝移植和严格饮食管理的支持性治疗，转变为针对疾病核心代谢缺陷的病因学治疗，显著改善了患儿的生存率与预后。 近年来，该药在国际上仍受到持续关注。其研发与销售公司Sobi曾多次发布新闻，涉及该药物在欧盟等地适应症的维护与扩展、患者援助项目的更新，以及对其长期疗效真实世界数据的收集与分析。这些动态反映了该药作为罕见病关键疗法，其可及性与长期管理仍是医疗界关注的重点，也体现了原研公司在孤儿药领域持续的投入与责任。优客网|相关文档
2026-09-18