尼替西农胶囊(Nitisinone)

处方药

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请按药品说明书或者在药师指导下购买和使用。

通用名称：

尼替西农胶囊(Nitisinone)

药品规格：

5mg*60粒/盒

生产企业：

功能主治：

遗传性酪氨酸血症Ⅰ型(HT-1)是一种常染色体隐性遗传的严重代谢缺陷疾病，源于肝脏中延胡索酰乙酰乙酸水解酶(FAH)的活性缺失。此缺陷导致酪氨酸代谢途径中断，造成诸如马来酰乙酰乙酸、延胡索酰乙酰乙酸等毒性中间产物异常积累，并进一步转化为琥珀酰丙酮。这些物质具有强烈的肝毒性和肾毒性，可引发进行性肝衰竭、肾小管功能障碍，并因抑制卟啉代谢而诱发危及生命的神经危象。尼替西农正是针对此病理核心的靶向药物。它作为一种高效的4-羟基苯丙酮酸双加氧酶(4-HPPD)抑制剂，在代谢通路上游发挥作用，精准阻止毒性前体物质的生成，从而从源头上避免肝、肾及神经系统损伤。临床使用必须与严格限制酪氨酸和苯丙氨酸摄入的特殊饮食联合进行，以预防药物可能引起的继发性高酪氨酸血症及其相关并发症。该适应症覆盖经生化确诊的所有年龄段的HT-1患者，是当前标准治疗方案的基础。

摘要

尼替西农胶囊由瑞士Sobi公司生产销售，并于2002年首次获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，成为全球首个用于治疗遗传性酪氨酸血症Ⅰ型(HT-1)的靶向药物。它的问世彻底改变了HT-1的治疗格局，将既往主要依赖肝移植和严格饮食管理的支持性治疗，转变为针对疾病核心代谢缺陷的病因学治疗，显著改善了患儿的生存率与预后。近年来，该药在国际上仍受到持续关注。其研发与销售公司Sobi曾多次发布新闻，涉及该药物在欧盟等地适应症的维护与扩展、患者援助项目的更新，以及对其长期疗效真实世界数据的收集与分析。这些动态反映了该药作为罕见病关键疗法，其可及性与长期管理仍是医疗界关注的重点，也体现了原研公司在孤儿药领域持续的投入与责任。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

产品介绍

通用名称	尼替西农胶囊(Nitisinone)
药品名称	尼替西农胶囊(Nitisinone)
规格	5mg*60粒/盒
适应症	遗传性酪氨酸血症Ⅰ型(HT-1)是一种常染色体隐性遗传的严重代谢缺陷疾病，源于肝脏中延胡索酰乙酰乙酸水解酶(FAH)的活性缺失。此缺陷导致酪氨酸代谢途径中断，造成诸如马来酰乙酰乙酸、延胡索酰乙酰乙酸等毒性中间产物异常积累，并进一步转化为琥珀酰丙酮。这些物质具有强烈的肝毒性和肾毒性，可引发进行性肝衰竭、肾小管功能障碍，并因抑制卟啉代谢而诱发危及生命的神经危象。尼替西农正是针对此病理核心的靶向药物。它作为一种高效的4-羟基苯丙酮酸双加氧酶(4-HPPD)抑制剂，在代谢通路上游发挥作用，精准阻止毒性前体物质的生成，从而从源头上避免肝、肾及神经系统损伤。临床使用必须与严格限制酪氨酸和苯丙氨酸摄入的特殊饮食联合进行，以预防药物可能引起的继发性高酪氨酸血症及其相关并发症。该适应症覆盖经生化确诊的所有年龄段的HT-1患者，是当前标准治疗方案的基础。
用法用量	(一)成人常规剂量尼替西农的推荐给药方案为口服，一次1粒，每12小时1次，或遵医嘱调整。对于轻至中度呼吸道感染、皮肤及软组织感染，疗程为7~10天；泌尿生殖系统感染疗程为14天，其中细菌性前列腺炎疗程需延长至21天；旅行者腹泻疗程为3~5天，症状缓解后可停药。 (二)12岁及以上青少年剂量 12岁及以上、体质量≥50kg的青少年，给药剂量、频次及疗程与成人一致；体质量＜50kg的青少年，需根据体质量调整为每日每千克体重8mg，分两次口服，每12小时给药1次，疗程参照成人对应病症执行。 (三)肝功能损害患者剂量调整轻度肝功能损害患者(Child-PughA级)无需调整剂量；中度肝功能损害患者(Child-PughB级)，给药频次调整为一次1粒，每24小时1次；重度肝功能损害患者(Child-PughC级)不推荐使用，确需用药时需由专科医师评估后制定个体化方案。 (四)肾功能损害患者剂量调整肾功能正常者(肌酐清除率＞90mL/min)按成人常规剂量执行；肌酐清除率为50~90mL/min者，无需调整剂量；肌酐清除率为10~49mL/min者，调整为一次1粒，每24小时1次；肌酐清除率＜10mL/min或需血液透析者，仅在临床获益大于风险时使用，透析后需补充半粒剂量。 (五)给药注意事项尼替西农可与食物同服或空腹服用，进食不影响药物吸收；服药时需用温水整粒吞服，不得掰开、嚼碎或打开胶囊，以免破坏药物缓释结构，影响血药浓度稳定性。患者在使用过程中应严格遵医嘱，密切关注耐受情况和不良反应，并定期复查。如有疑问或出现不适，应及时咨询医生或药师。
生产企业

(一)成人常规剂量

(二)12岁及以上青少年剂量

(三)肝功能损害患者剂量调整

(四)肾功能损害患者剂量调整

(五)给药注意事项